热销免疫缺陷小鼠
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肌萎缩侧索硬化症（ALS/渐冻症）是一种致死性运动神经元变性病，上下运动神经元退化导致进行性肌肉瘫痪。ALS分为偶发性（90%–95%）和家族性（5%–10%），主要致病基因包括SOD1、TARDBP、FUS、C9orf72。2024年，全球首个SOD1-ALS靶向药Tofersen落地国内。本文介绍ALS发病机制、分型、治疗进展及SOD1/TARDBP人源化小鼠模型。
TROP2（人滋养层细胞表面抗原2）由TACSTD2基因编码，在正常组织中低表达或不表达，但在胰腺癌、肺癌、乳腺癌、卵巢癌等多种实体瘤中过表达，且与不良预后相关。作为细胞表面跨膜蛋白，TROP2是ADC（抗体-药物偶联物）药物开发的理想靶标。本文系统介绍TROP2蛋白结构、促瘤信号通路（ERK/MAPK、PI3K/AKT）、靶向药物研发现状及人源化小鼠模型。
大小鼠给药是动物实验的关键操作环节，常见给药途径包括口鼻给药（IN）、肌肉注射（IM）、腹腔注射（IP）、皮下注射（SC）、皮内注射（ID）、尾静脉注射（IV）和灌胃（IG）。不同途径对药物吸收速率、生物利用度和实验适宜性有直接影响。本文逐一讲解七种给药方式的操作步骤、注射角度、针头规格选择及注意事项，并附有推荐剂量与针头尺寸对照表，帮助实验人员规范操作、减少动物损伤。
骨癌痛（Cancer-induced bone pain, CIBP）是晚期肿瘤骨转移患者面临的严重临床问题，约75%的晚期癌症患者经历中度至重度疼痛，且超过一半无法通过现有药物有效缓解。本文介绍骨癌痛的发生机制（炎症性、伤害性、神经病理性）、常用骨癌痛动物模型的建立方法，以及南模生物基于MDA-MB-231细胞/BALB/c nude裸鼠的股骨骨髓接种方案，涵盖自发痛、机械痛敏、热痛敏和行走痛四项行为学评估指标及Gabapentin阳性药验证数据。
BCMA（B细胞成熟抗原/TNFRSF17）在多发性骨髓瘤（MM）细胞中高表达（80%–100%），是MM靶向免疫治疗的核心靶点。围绕BCMA开发的治疗策略包括抗体-药物偶联物（ADC）、CAR-T细胞疗法和双特异性T细胞衔接器（BiTE）。本文系统介绍BCMA结构、配体信号通路、三大靶向免疫疗法及人源化小鼠模型验证工具。
TFR1（转铁蛋白受体1/CD71）在肿瘤细胞和血脑屏障内皮细胞中高表达，是抗肿瘤药物递送（ADC、纳米药物）及脑部疾病（阿尔茨海默病、帕金森病）跨BBB给药的重要治疗靶点。本文系统介绍TFR1结构、铁转运机制、靶向治疗策略及人源化小鼠模型验证数据。
大鼠颈静脉泵注给药是成瘾模型、药代动力学研究及长期静脉给药实验中的核心操作技术。本文详细拆解颈静脉插管手术的五个关键步骤——术前麻醉与备皮、远心端结扎、颈静脉置管、插管皮下固定及注射泵连接给药，配合实操图片逐步讲解，帮助实验人员掌握规范操作要点，提高插管成功率与导管通畅率。
肺纤维化小鼠模型是研究肺纤维化发病机制和筛选抗纤维化药物的关键工具。博来霉素（Bleomycin）诱导的C57BL/6小鼠肺纤维化模型因造模稳定、表型明确而被广泛采用。本文介绍肺纤维化的病理基础、博来霉素的诱导机制，以及南模生物的小鼠肺纤维化造模服务与组织学评分数据。
转铁蛋白受体1(TFR1)。从ADC药物到双特异性抗体,从脑靶向递送到免疫调节,TFR1正成为多个疾病领域药物开发的核心切入口。本期小编就带大家系统拆解TFR1的结构、功能,以及它在肿瘤和脑部疾病治疗中的最新进展。
2023年，FDA全年批准了5款基因疗法，适应症全部指向罕见病。其中有一款格外特殊——它是全球首个也是目前唯一获批用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法。
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