Nos3-KO(BKS db)(NM-KO-242151)等高血糖动物模型用于验证食品添加剂麦芽酚对骨的影响,研究显示麦芽酚在高血糖下经Wnt/β-catenin抑制成骨、经NF-κB促进破骨,打破骨重塑平衡。发表于Cell Metabolism(IF=37),为糖尿病脆性骨折与骨代谢研究提供参考。厦门大学附属第一医院与厦门大学生命科学学院等团队完成。
hCD98HC人源化小鼠模型(NM-HU-234539)在脑组织中表达人源CD98,官网5项验证涵盖外周血与脾脏表达、脑组织Western blot、CD98与CD31共定位,以及抗hTD1/hCD98双特异性抗体脑渗透率显著高于对照。适用于CD98脑递送穿梭抗体的在体筛选与排序,可作为TfR1路径之外的评价体系。
Zfp683-KO与Nfil3-KO基因敲除小鼠用于验证COTL1high NK细胞功能,研究显示该亚群经GITRL-GITR轴维持IFN-γ分泌、上调肿瘤MHC-I,克服免疫检查点阻断耐药。发表于Nature Cell Biology(IF=22.7),为肿瘤免疫治疗与NK细胞研究提供模型参考。南京医科大学陈云团队、中山大学邝栋明团队等完成。
hSERPINA1-E366K(2)人源化小鼠模型(NM-HU-252173)携带对应人源E342K的SERPINA1 Z突变,官网验证涵盖肝脏RT-PCR与qPCR、血清/肝/肺ELISA、血清生化及肺组织病理共9项数据。适用于α1-抗胰蛋白酶缺乏症的RNA编辑、碱基编辑与基因编辑类候选药物在体评价,可在同一只动物读出肝、肺两端指标。
Mcpt8-2A-CreERT2(NM-KI-200006)与Il13/Il4-Flox(NM-CKO-200169)用于皮肤创伤模型中的嗜碱性粒细胞功能研究,证实其经IL-4/IL-13驱动巨噬细胞M2极化、加速创面再上皮化。研究发表于Allergy(IF=11.3),为过敏性皮肤病与创面修复研究提供工具鼠与条件性敲除品系参考。西安交通大学第二附属医院夏育民、刘亚乐团队完成。
降脂药物的临床前药效评价需要什么模型?hPCSK9(4)人源化小鼠模型(NM-HU-251531)肝脏可检出人源PCSK9转录本、血清可检出人源蛋白,Inclisiran给药后血清hPCSK9与T-CHO显著下降,罗苏伐他汀给药期间血脂显著降低。血脂四项与肝脏LDLR均有官网检测数据,可查询目录号与完整验证数据。
心脏特异性基因敲除小鼠(Usp18-Flox(2),NM-CKO-215042)用于USP18功能研究,证实USP18经PTEN-L抑制Parkin线粒体自噬、加重心肌缺血再灌注损伤。研究发表于Military Medical Research(IF=29),为心肌缺血再灌注损伤、线粒体自噬与去泛素化酶机制研究提供模型参考。武汉大学中南医院胡笑容、鲁志兵团队完成。
hMAPT人源化小鼠模型(NM-HU-200116)小脑仅检出人源MAPT转录本、检测不到鼠源转录本,侧脑室给药后皮层、海马与丘脑三个脑区的人源MAPT mRNA显著降低。适用于阿尔茨海默病方向反义寡核苷酸等人源MAPT靶向分子的脑内药效评价,另有7种组织表达分布与IHC、IF染色数据可供参照。
2026年10月13日,罗氏宣布与大睿生物(RonaTherapeutics)达成全球独家许可协议,引进其靶向ALK7的RNAi候选药物,用于开发肥胖及代谢性疾病疗法。首付款与近期里程碑款最高达1亿美元,后续开发、监管及商业化里程碑款最高10.6亿美元,交易总额最高约11.6亿美元,另附全球净销售额
