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F8-KO(SD)

品系名：SD-F8^em1Smoc 品系状态：活体 | 目录号：NR-KO-200003

利用CRISPR基因编辑技术，敲除F8基因exon 16，建立F8基因敲除大鼠模型。

Pharmacokinetics and pharmacodynamics of SCT800, a new recombinant FVIII, in hemophilia A mice

模式生物：小鼠 产品与服务：FVIII F8 cf8 cf-8 研究领域：血友病

血液 A型血友病 hemophilia A 凝血机制 HA小鼠

疾病小鼠模型系列之血友病篇

血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。根据凝血因子差异可分为由FVIII凝血因子功能异常导致的血友病A(hemophilia A，HA)与FIX凝血因子异常所致的血友病B(hemophilia B，HB)。

解决稀缺困境，罕见病研究动物模型来啦！

罕见病药物开发面临着患者数量少，研究样本稀缺，临床试验难度高的困境，更需要依靠合适的动物模型破局。稳定可靠的罕见病动物模型的建立与供应，对于罕见病的发病机制研究、药物靶点研究以及治疗效果评价等方面都具有不可估计的潜力。谨以此文，介绍一些罕见病模型，希望对大家有所帮助。

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罕见病

在2018年，我国首次公布了第一批罕见病目录，时隔5年后，中国罕见病目录在2023年9月20日完成首次扩容。至此，罕见病目录共计收录了207种罕见病。这一扩充给更多的罕见病患者迎来了新的希望！

FDA2023年度新药盘点，这些药物带来了哪些机会？

本文挑选了部分重磅新药进行介绍（全部新药信息见文末附表）。

解决稀缺困境丨罕见病小鼠模型来啦！

罕见病，是指发病率很低、很少见的疾病，一般为慢性、严重的疾病，常常危及生命。罕见病并非特指某种疾病，而是对一大类散落在各个疾病系统的罕见疾病的统称。

重磅！FDA公布2022新药年度报告

让我们透过近日FDA公布的2022新药年度获批报告，看看当下新药的创新方向。

百里挑一，这些疾病你选对模型了吗？

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血友病模型

FVIII基因敲除小鼠 血友病模型

血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。南模可提供F8与F9基因敲除小鼠模型。