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CRISPR/Cas9‑mediated somatic and germline gene correction to restore hemostasis in hemophilia B mice

模式生物:小鼠 产品与服务:F9 研究领域:血友病

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CRISPR/Cas9-mediated somatic and germline gene correction to restore hemostasis in hemophilia B mice

模式生物:小鼠 产品与服务:F9 研究领域:血友病

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疾病小鼠模型系列之血友病篇

血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病,其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍,凝血时间延长,终身具有轻微创伤后出血倾向,重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。根据凝血因子差异可分为由FVIII凝血因子功能异常导致的血友病A(hemophilia A,HA)与FIX凝血因子异常所致的血友病B(hemophilia B,HB)。

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解决稀缺困境,罕见病研究动物模型来啦!

罕见病药物开发面临着患者数量少,研究样本稀缺,临床试验难度高的困境,更需要依靠合适的动物模型破局。稳定可靠的罕见病动物模型的建立与供应,对于罕见病的发病机制研究、药物靶点研究以及治疗效果评价等方面都具有不可估计的潜力。谨以此文,介绍一些罕见病模型,希望对大家有所帮助。

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FDA2023年度新药盘点,这些药物带来了哪些机会?

本文挑选了部分重磅新药进行介绍(全部新药信息见文末附表)。

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百里挑一,这些疾病你选对模型了吗?

南模生物U-DMbase®疾病小鼠模型资源库提供多种疾病模型检索,助力科研之路。

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疾病研究

疾病模型 疾病动物模型

南模生物集“小鼠-斑马鱼-线虫”为一体的专业基因工程模式生物研发平台、表型分析服务平台、以及丰富的疾病小鼠模型资源库,可为您在研究疾病遗传、致病机制、药物治疗等领域提供支持与帮助。

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