药物靶点人源化小鼠
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模式生物:小鼠 产品与服务:FVIII F8 cf8 cf-8 研究领域:血友病
血液 A型血友病 hemophilia A 凝血机制 HA小鼠
胚胎干细胞治疗
模式生物:小鼠 产品与服务:F9 研究领域:血友病
血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病,其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍,凝血时间延长,终身具有轻微创伤后出血倾向,重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。根据凝血因子差异可分为由FVIII凝血因子功能异常导致的血友病A(hemophilia A,HA)与FIX凝血因子异常所致的血友病B(hemophilia B,HB)。
罕见病药物开发面临着患者数量少,研究样本稀缺,临床试验难度高的困境,更需要依靠合适的动物模型破局。稳定可靠的罕见病动物模型的建立与供应,对于罕见病的发病机制研究、药物靶点研究以及治疗效果评价等方面都具有不可估计的潜力。谨以此文,介绍一些罕见病模型,希望对大家有所帮助。
本文挑选了部分重磅新药进行介绍(全部新药信息见文末附表)。
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疾病模型 疾病动物模型
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