热销免疫缺陷小鼠
Find Cre 工具鼠
8月20日，南模生物联合求实药社举办「GLP-1 2.0时代：代谢药物创新论坛」，特邀仁会生物张琳、南模生物慈磊与刘霞、中科院上海药物所徐华强四位嘉宾线上分享，围绕"下一代代谢药物的机会在哪里、如何用对的模型加速临床前研发"展开深入探讨，吸引众多行业同仁在线参与。
2025年6月，Capstan Therapeutics 与 Carl June 团队在 Science 上发表了里程碑式研究，首次系统验证了靶向脂质纳米颗粒（tLNP）在体内直接重编程T细胞生成功能性CAR-T的技术路径（1）。同年6月11日，核心管线CPTX2309进入I期临床，艾伯维随即以21亿美元完成对 Capstan Therapeutics 的收购，标志着 In Vivo CAR-T 时代的正式开启。近期接踵而至的巨额交易，使得该赛道的热度持续攀升。
该研究使用南模生物hVEGFA人源化小鼠模型(目录号待确认)结合单AAV载体递送的"Little Prince"系统，通过小分子药物诱导核酸酶与向导RNA双组分协同启动，实现体内原位可控治疗性基因编辑并显著降低脱靶活性，发表于Science Translational Medicine(IF≈15.8)。为年龄相关性黄斑变性、高胆固醇血症、基因编辑治疗、体内原位编辑、脱靶控制等方向提供了人源化小鼠模型体内验证和高分期刊发文案例。中国科学院深圳先进技术研究院王宇团队、复旦大学附属眼耳鼻喉科医院洪佳旭团队合作完成。
HLA-A24.2/B2M(M-NSG)人源化小鼠(目录号：NM-HU-252347)在M-NSG重度免疫缺陷背景上表达人源B2M与HLA-A*2402/H2-D1融合分子，经流式细胞术验证人源B2M与HLA-A,B,C在白细胞的表达。为以HLA-A*24:02为限制性的肿瘤抗原筛选与验证、新抗原疫苗及TCR-T等T细胞疗法临床前评价，以及人源免疫系统重建研究和肿瘤疫苗研发提供了工具。
该研究使用南模生物Lyz2-Cre、R26-CreERT2工具小鼠(目录号待确认)构建全身性和巨噬细胞特异性条件性敲除模型，证实GPR161通过靶向补体受体C5aR1放大C5a-C5aR1信号、驱动巨噬细胞糖酵解重编程并加剧急性肺损伤的炎症反应，发表于Cellular & Molecular Biology Letters(IF≈5.7)。为急性肺损伤、急性呼吸窘迫综合征、巨噬细胞代谢重编程、补体信号、炎症调控等方向提供了Cre-loxP条件性敲除实验设计和SCI期刊发文案例。安徽医科大学第一附属医院孙耕耘团队完成。
HLA-A11.1/B2M(M-NSG)人源化小鼠(目录号：NM-HU-252346)在M-NSG重度免疫缺陷背景上表达人源B2M与HLA-A*1101/H2-D1融合分子，经流式细胞术验证人源B2M与HLA-A,B,C在白细胞的表达。为以HLA-A*11:01为限制性的肿瘤抗原筛选与验证、新抗原疫苗及TCR-T等T细胞疗法临床前评价，以及人源免疫系统重建研究提供了工具。
该研究使用南模生物Alb-Cre(目录号：NM-KI-00002)构建肝细胞特异性Tfeb/Flcn敲除小鼠，证实白当归素直接结合FLCN、抑制FLCN-FNIP复合物，选择性阻断mTORC1对TFEB的磷酸化并激活自噬-溶酶体通路，从而缓解MASH的脂肪变性、炎症与纤维化，发表于Autophagy(IF≈13.4)。为脂肪性肝炎、MASLD、自噬-溶酶体通路、mTORC1选择性调控、天然化合物药物研发等方向提供了Cre-loxP条件性敲除实验设计和自噬领域期刊发文案例。吉林大学动物医学学院李心慰团队完成。
hLAG3/hPD-1(BALB/c)双人源化小鼠(目录号：NM-XA-242014)由hPD-1(BALB/c)与hLAG3(BALB/c)交配获得，在BALB/c背景同时表达人源PD-1与人源LAG3。经Con A激活后以流式细胞术验证人源LAG3、人源PD-1表达，并在CT26皮下移植瘤模型中验证抗人LAG3与抗人PD-1抗体联合用药的体内药效。为靶向人LAG3、人PD-1的单抗或双特异性抗体体内药效评价、联合用药方案筛选及免疫机制临床前研究提供了规范工具。
2026年8月19日，Moderna与默沙东联合宣布，全球首个个体化mRNA肿瘤疫苗Intismeran（V940/mRNA-4157）联合PD-1抑制剂Keytruda，在黑色素瘤术后辅助治疗III期INTerpath-001试验中取得阳性顶线结果，成为全球首个III期临床取得阳性结果的mRNA肿瘤疫苗，标志着mRNA肿瘤疫苗已从早期概念验证阶段迈向临床疗效验证和应用转化的新阶段。
中国科学院动物研究所郭帆团队联合安徽医科大学梁丹团队在Cell Discovery发表研究,揭示UHRF1通过NLRP14介导的核排斥机制保障合子基因组激活,异常入核的UHRF1结合LINE1转座子抑制其表达并破坏染色质重塑,导致胚胎发育阻滞。南模生物提供Uhrf1-Flox(NM-CKO-226336)及Dnmt1-Flox(NM-CKO-190046)条件性敲除小鼠支持该研究。
