hPCSK9人源化小鼠(目录号:NM-HU-00075)将小鼠Pcsk9基因人源化修饰,可用于PCSK9抗体、siRNA等降脂候选药物的体内药效评价。依洛尤单抗处理后人源化纯合子小鼠血脂指标出现统计学差异,肝脏LDLR浓度升高。为高胆固醇血症、PCSK9抑制剂研发提供现成的人源化小鼠模型。
该研究构建全植入式、自供电的力驱动-电适配生物电子植入系统(MEBIS),通过机器人致动器机械按摩、MXene增强摩擦-压电混合纳米发电机自供电、导电神经导管递送电信号,在大鼠和巴马小型猪中证实机械-电刺激经钙信号激活HIF-1α/AMPK通路,同步实现肌肉保护与神经再生,发表于Nature Communications(IF≈18.1)。为周围神经损伤、神经-肌肉修复、植入式生物电子器件、摩擦-压电纳米发电机等方向提供了机电一体化平台设计范式和高分期刊发文案例。复旦大学附属口腔医院曹文涛、陈峰团队,同济大学附属第十人民医院刘俊建团队,上海市第六人民医院钱运团队合作完成。
TYRO3 与 AXL、MERTK 同属 TAM 受体酪氨酸激酶家族,参与细胞存活、增殖及免疫调节等过程。研究表明,TYRO3 在多种肿瘤中存在异常表达,并与肿瘤进展、耐药及免疫抑制性微环境的形成相关,是肿瘤治疗领域受到关注的候选靶点之一。由于抗人 TYRO3 的候选抗体与小鼠 Tyro3 之间存在物种差异,在普通小鼠体内难以准确评价其结合与功能,靶点人源化小鼠模型成为该类研究的重要工具。
该研究使用南模生物Cop1-Flox(目录号:NM-CKO-2103287)经海马立体定位注射Cre的AAV实现神经元特异性Cop1敲除,证实糖酵解增强产生的乳酸经组蛋白H3K18乳酸化转录激活COP1,进而泛素化降解GABA_A受体β2亚基、削弱抑制性突触传递并加剧癫痫易感性,发表于Advanced Science(IF≈14.3)。为癫痫、药物难治性癫痫、组蛋白乳酸化、代谢-表观遗传调控、突触兴奋-抑制失衡等方向提供了条件性敲除实验设计和高分期刊发文案例。重庆医科大学附属第一医院肖飞团队完成。
hPD-1/hPD-L1/HLA-A2.1/B2M人源化小鼠(目录号:NM-XA-252092)由hPD-1/hPD-L1与HLA-A2.1/B2M交配获得,同时携带人源PD-1、人源PD-L1及人源HLA-A*0201/B2M基因。经体重、血常规、血清生化、流式及H&E验证多重人源化未影响基础生理与免疫表型。为靶向人PD-1/PD-L1通路药物与HLA-A*02:01限制性T细胞疗法联合用药评价及免疫机制研究和肿瘤疫苗研发提供了工具。
8月20日,南模生物联合求实药社举办「GLP-1 2.0时代:代谢药物创新论坛」,特邀仁会生物张琳、南模生物慈磊与刘霞、中科院上海药物所徐华强四位嘉宾线上分享,围绕"下一代代谢药物的机会在哪里、如何用对的模型加速临床前研发"展开深入探讨,吸引众多行业同仁在线参与。
2025年6月,Capstan Therapeutics 与 Carl June 团队在 Science 上发表了里程碑式研究,首次系统验证了靶向脂质纳米颗粒(tLNP)在体内直接重编程T细胞生成功能性CAR-T的技术路径(1)。同年6月11日,核心管线CPTX2309进入I期临床,艾伯维随即以21亿美元完成对 Capstan Therapeutics 的收购,标志着 In Vivo CAR-T 时代的正式开启。近期接踵而至的巨额交易,使得该赛道的热度持续攀升。
该研究使用南模生物hVEGFA人源化小鼠模型(目录号待确认)结合单AAV载体递送的"Little Prince"系统,通过小分子药物诱导核酸酶与向导RNA双组分协同启动,实现体内原位可控治疗性基因编辑并显著降低脱靶活性,发表于Science Translational Medicine(IF≈15.8)。为年龄相关性黄斑变性、高胆固醇血症、基因编辑治疗、体内原位编辑、脱靶控制等方向提供了人源化小鼠模型体内验证和高分期刊发文案例。中国科学院深圳先进技术研究院王宇团队、复旦大学附属眼耳鼻喉科医院洪佳旭团队合作完成。
HLA-A24.2/B2M(M-NSG)人源化小鼠(目录号:NM-HU-252347)在M-NSG重度免疫缺陷背景上表达人源B2M与HLA-A*2402/H2-D1融合分子,经流式细胞术验证人源B2M与HLA-A,B,C在白细胞的表达。为以HLA-A*24:02为限制性的肿瘤抗原筛选与验证、新抗原疫苗及TCR-T等T细胞疗法临床前评价,以及人源免疫系统重建研究和肿瘤疫苗研发提供了工具。
该研究使用南模生物Lyz2-Cre、R26-CreERT2工具小鼠(目录号待确认)构建全身性和巨噬细胞特异性条件性敲除模型,证实GPR161通过靶向补体受体C5aR1放大C5a-C5aR1信号、驱动巨噬细胞糖酵解重编程并加剧急性肺损伤的炎症反应,发表于Cellular & Molecular Biology Letters(IF≈5.7)。为急性肺损伤、急性呼吸窘迫综合征、巨噬细胞代谢重编程、补体信号、炎症调控等方向提供了Cre-loxP条件性敲除实验设计和SCI期刊发文案例。安徽医科大学第一附属医院孙耕耘团队完成。
