药物靶点人源化小鼠
Find Cre 工具鼠
品系名：C57BL/6Smoc-Slnem1Smoc 品系状态：胚胎冻存 | 目录号：NM-KO-190147
敲除Sln基因的exon 2 区域，获得Sln基因敲除小鼠模型。
杜氏肌营养不良
据统计，2023年美国食品药品监督管理局（FDA）批准了5款全新的基因疗法，获批适应症均为罕见病。而在这五款药物中，包含有首个也是目前唯一一个获批的针对杜氏肌营养不良症的基因疗法。今天小编就带大家了解一下杜氏肌营养不良症。
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