药物靶点人源化小鼠
Find Cre 工具鼠
品系名：C57BL/6Smoc-Itga7em1Smoc 品系状态：胚胎冻存 | 目录号：NM-KO-200757
敲除Itga7基因exon 2-3，建立Itga7基因敲除小鼠模型。
品系名：C57BL/6Smoc-Dmdem3Smoc 品系状态：活体 | 目录号：NM-KO-200573
敲除Dmd基因exon 52，建立Dmd基因敲除小鼠模型。
品系名：C57BL/6Smoc-Sspnem1Smoc 品系状态：胚胎冻存 | 目录号：NM-KO-201922
敲除Sspn基因exon 3，建立Sspn基因敲除小鼠模型。
杜氏肌营养不良
据统计，2023年美国食品药品监督管理局（FDA）批准了5款全新的基因疗法，获批适应症均为罕见病。而在这五款药物中，包含有首个也是目前唯一一个获批的针对杜氏肌营养不良症的基因疗法。今天小编就带大家了解一下杜氏肌营养不良症。
罕见病药物开发面临着患者数量少，研究样本稀缺，临床试验难度高的困境，更需要依靠合适的动物模型破局。稳定可靠的罕见病动物模型的建立与供应，对于罕见病的发病机制研究、药物靶点研究以及治疗效果评价等方面都具有不可估计的潜力。谨以此文，介绍一些罕见病模型，希望对大家有所帮助。
CRISPR基因编辑技术 CRISPR基因敲除 CRISPR
CRISPR-Cas技术可以说是目前生命科学领域发展最为迅速、最耀眼、最有前景的技术了。它究竟是怎么回事？是怎么一步一步发展起来的？为什么这么火？到底怎么用呢？
小核酸 小核酸药物
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