热销免疫缺陷小鼠
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马凡综合征（Marfan syndrome，MFS）是一种基因突变引起的遗传性结缔组织疾病。其主要心血管表现为胸主动脉瘤（TAA），严重时引起夹层破裂可危及生命，且有较高的死亡率。目前缺乏有效的药物治疗，手术治疗仍然是目前唯一的治疗方法。因此，深入探究参与马凡综合征TAA的信号通路和有效治疗靶点对于
肥厚型心肌病是高发遗传性心血管病，多由肌小节基因变异致病。南模生物推出 Myh6-R404Q 点突变小鼠模型，该模型 5 月龄即可复现人类梗阻性 HCM 典型心脏超声病理表型，可用于疾病机制与药物靶点研究；配套 VINNO 6 LAB 动物超声系统提供无创活体心脏检测，助力相关临床前科研。
免疫缺陷小鼠是指一种或多种免疫系统组成成分缺陷的小鼠。随着基因编辑技术的不断发展，越来越多的免疫缺陷小鼠品系被研发出来，在免疫学，传染病学，肿瘤学，干细胞生物学等研究领域中发挥着越来越重要的作用。
免疫缺陷小鼠是指一种或多种免疫系统组成成分缺陷的小鼠。随着基因编辑技术的不断发展，越来越多的免疫缺陷小鼠品系被研发出来，在免疫学，传染病学，肿瘤学，干细胞生物学等研究领域中发挥着越来越重要的作用。本期小编将对免疫缺陷小鼠的前世今生进行全面盘点。
杜氏肌营养不良
据统计，2023年美国食品药品监督管理局（FDA）批准了5款全新的基因疗法，获批适应症均为罕见病。而在这五款药物中，包含有首个也是目前唯一一个获批的针对杜氏肌营养不良症的基因疗法。今天小编就带大家了解一下杜氏肌营养不良症。
20252025年诺贝尔生理学或医学奖授予美国西雅图系统生物学研究所的Mary E. Brunkow（玛丽·布伦科）、美国索诺玛生物治疗公司的Fred Ramsdell（弗雷德·拉姆斯德尔）、日本大阪大学的Shimon Sakaguchi（坂口志文），以表彰他们在外周免疫耐受领域的发现。图1. Ma
非小细胞肺癌 小细胞肺癌 肺癌动物模型
本篇文章主要介绍目前常用的肺癌基因工程小鼠模型及其应用。肺癌作为全球肿瘤发病率和死亡率最高的癌种，一直备受医疗界研究者们的广泛关注。肺癌主要分为非小细胞肺癌（non small cell lung cancer, NSCLC）和小细胞肺癌（small celllung cancer, SCLC），其中非小细胞肺癌约占肺癌的80~85%。
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 罕见病 动物模型 科研动物模型
2024年3月4日，拜耳宣布通过投资3.1亿美元获得BridgeBio的Acoramidis在欧洲的独家商业化权益。曾有分析师预测，Acoramidis将是2024年十大最值得期待的药品之一，且最高年销售额有望突破十亿美元。而这款市场潜力巨大的药物，是用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病这一罕见病，今天的实鼠罕见就为大家介绍一下转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病。
Tprn-KO小鼠用于DFNB79耳聋基因治疗验证，仅521 bp的毛细胞特异启动子coProB2驱动Tprn表达，使听阈恢复到接近野生型并维持至少三个月。该启动子在巴马小型猪与食蟹猴中同样特异靶向毛细胞且不损听力。发表于Cell Rep Med（IF=14），东南大学陆玲、柴人杰团队完成。
帕金森病 什么是帕金森病 帕金森病动物模型
理想的PD研究动物模型应具备以下特征：可以检测到PD的行为学异常，随着年龄发展有选择性和渐进性多巴胺神经元损伤，有Lewy小体形成。但是帕金森病症状的复杂性以及机制的复杂性也导致动物模型的多样性，目前不同的动物模型只能模拟部分的症状。今天主要介绍2个常用的动物模型：MPTP诱导的小鼠模型和SNCA转基因小鼠模型。
