应用案例与研究进展
2026 年 9月 18 日，上海交通大学医学院附属瑞金医院胡琼依教授、杨程德教授及艾博生物 CEO 英博博士作为共同通讯作者，王孟燕、刘婷婷、戴启华为共同第一作者，在Cell 上发表了题为：mRNA-encoding CD19-targeting T cell engager for refractory immune thrombocytopenia 的研究论文。该论文报道了 LNP 递送的编码 CD19×CD3 TCE 的 mRNA 药物 ABO2203 的研发与首次人体研究（first in human）结果，创新性地将 mRNA 体内编码 TCE 蛋白的产品应用于难治性继发性免疫性血小板减少症（immune thrombocytopenia，ITP），为自身免疫病领域提供了全新治疗范式。
2026年8月24日，厦门大学化学化工学院宋彦龄教授在Nature Cell Biology 在线发表题为“Circadian control of circulating tumour-derived extracellular vesicle secretion affects targeted therapy efficacy”的研究论文。该研究引入ctEV-CLOCK——一种能够以12小时分辨率分离新生ctEVs的策略。该方法将基于代谢糖工程的时间标记与肿瘤标志物引导的选择性点击标记相结合，实现了在限定时间窗口内ctEV群体的富集。
周斌团队同日双发《Science》、《Cell》，南模定制小鼠助力血管研究
2026年7月30日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院赵晨教授团队、复旦大学基础医学院杨云龙教授团队联合瑞典卡罗林斯卡医学院曹义海教授团队在Cell Research在线发表题为“Cold exposure aggravates vein occlusion through non-shivering thermogenesis-induced thrombocytopoiesis”的研究论文。该研究首次揭示：寒冷暴露激活脂肪组织非颤抖性产热（non-shivering thermogenesis, NST），诱导脂解并升高循环游离脂肪酸（circulating free fatty acids, c-FFAs）水平，后者经巨核细胞β-氧化促进C/EBPα乙酰化并上调GATA-1和NF-E2，驱动血小板生成，最终加重静脉闭塞（vein occlusion, VO）。
武大团队于《Journal of Hepatology》研究证实表观因子 SETDB1 为肝癌免疫负调控促癌蛋白。SETDB1 缺失解除 ERV 沉默、胞质 dsDNA 激活 cGAS 通路，经 cGAS-CXCL12 轴招募成熟 B 细胞，cGAS-ZBP1 轴诱导肿瘤免疫原性坏死凋亡，促成功能性成熟 TLS，与免疫检查点抑制剂联用协同抑癌，为肝癌联合免疫治疗提供新靶点。
华科王世宣团队在《Nature Aging》发文，证实 IL-11 为驱动卵巢基质硬化、诱发卵巢衰老的核心因子。衰老、患病卵巢中 TGFβ1 上调诱导 IL-11 大量分泌，促使胶原堆积、卵巢变硬，阻碍卵泡发育。动物实验证明阻断 IL-11 通路可改善卵巢储备，为 POI、PCOS 等卵巢功能衰退病症提供全新干预靶点。
华西团队于 Cell Metabolism 发文，发现脂肪肝存在独立于肝糖异生的肝 - 肠升糖通路：脂肪肝肝细胞过量分泌 ALP，经血液循环作用肠道干细胞，经钙信号通路抑制 SOX21，阻碍其分化为分泌 GLP-1、PYY 的 L 细胞，加重高血糖；抑制肝脏 ALP 可降糖并与二甲双胍协同，为脂肪肝合并糖尿病提供新靶点，南模生物提供实验小鼠模型支撑研究。
空军军医大学团队在 STTT 发文，揭示线粒体外膜蛋白 AKAP1 调控肝癌糖原蓄积与肿瘤进展的分子机制。临床样本证实 AKAP1 在肝细胞癌高表达，动物实验借助南模生物肝特异性敲除小鼠验证，缺失 AKAP1 可抑制肿瘤形成、减少糖原堆积。该通路阐明肝癌糖原囤积成因，为肝癌诊疗提供新靶点。
2026 年多国团队研发靶向细胞外囊泡（t-EV）递送全长 DMD mRNA，攻克现有 DMD 疗法短板。经小鼠、狨猴验证，该载体骨骼肌靶向性强、免疫毒性远低于 AAV，可剂量依赖性修复抗肌萎缩蛋白、恢复肌肉功能。后续人体临床试验显示患儿蛋白表达最高提升 2000%，为杜氏肌营养不良带来全新非病毒基因治疗方案。
中科院焦建伟团队在 Cell 发文，借助单细胞、空间转录组技术解析孕 6-23 周人脑膜发育时空规律，阐明三层脑膜异步发育特征，揭示脑膜巨噬细胞多亚群功能；证实 CXCL12-CXCR4、TREM2-NFYA-CCL2、VEGF 通路调控脑发育，南模生物提供基因编辑小鼠模型，为脑膜相关脑病诊疗提供理论依据。
