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杜氏肌营养不良
据统计，2023年美国食品药品监督管理局（FDA）批准了5款全新的基因疗法，获批适应症均为罕见病。而在这五款药物中，包含有首个也是目前唯一一个获批的针对杜氏肌营养不良症的基因疗法。今天小编就带大家了解一下杜氏肌营养不良症。
MeCP2 孤独症谱系障碍 Rett综合征
南模生物自主研发的Mecp2条件性基因敲除（Mecp2-CKO）小鼠模型，可用于研究MECP2的生理功能、MECP2基因有关的自闭症与瑞特综合征的治病机制和干预治疗。
将经肝脏PHA利用还原型蝶呤辅因子四氢生物蝶呤（BH4）催化L-苯丙氨酸转化为L-酪氨酸[1]，再经
什么因素决定一个人是否会坠入爱河？是性格还是才华？有没有想过可能是基因在暗中操控着我们。今天给大家分享三个有趣的基因：单身基因、风流基因以及孤独基因。
上期讲述的单重组酶报告基因系统只能依赖一个 Maker 来定位我们的目的细胞，如果没有特定细胞类型特有的基因，则无法通过常规方法对其进行特异性标记。往期推文：【谱系示踪系列第一期】基础细胞标记方式【谱系示踪系列第二期】单重组酶介导的多色报告系统方法但随着细胞分类的不断深入，我们往往需要两个甚至两个以
通常，细胞类型中基因的激活不是“有”或“无”，特定的基因标记意味着启动子的活性在这种细胞类型中相对较高，而在其他细胞中，目的启动子也可能被弱激活，这种现象也被叫做异位表达。异位表达对谱系追踪的影响很大，常常会导致一些关于细胞命运的争议。图.异位表达对谱系示踪的影响[1]上一期，我们讲述了双重组酶介导
在遗传谱系追踪实验的设计过程中，基因的异位表达往往需要我们着重关注的问题。目的启动子在非目的组织中的表达被称为异位表达。为了更精准的标记特定细胞类型，避免异位表达的影响，我们可以借助两个（甚至以上）的标记物进行标记，这时标记细胞就需要使用到多重组酶介导的遗传方法。图. 异位表达对谱系示踪的影响[1]
靶向IL-4R的药物适应症有特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉病、嗜酸性食管炎、结节性痒疹等，而这个重磅消息将再次扩大其适应症范围。
想做细胞命运的相关研究，但谱系示踪的东西又繁琐又复杂？刚开始设计课题，已经被各类Cre/Dre工具鼠的介绍文献搞晕了，这该怎么办呢？别担心，本篇推文从实验设计思路开始，帮您梳理谱系示踪中各类工具的应用。Step 1了解谱系示踪是什么？谱系示踪，通常是指使用各种手段对某类祖细胞亚群进行标记，在后续时间
不论你是否直接进行过基因操作，你一定听说过Cre-lox系统。由于Cre-lox系统具有操作简单、重组率高的优点，如今已经成为体内外遗传操作的强有力工具。利用Cre-lox系统，可以在特定细胞、组织或整个生物体，甚至在特定时间点敲除或表达某个基因，实现对特定基因的时空特异性操作，这对基因功能的研究和
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