药物靶点人源化小鼠
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罕见病，是指发病率很低、很少见的疾病，一般为慢性、严重的疾病，常常危及生命。罕见病并非特指某种疾病，而是对一大类散落在各个疾病系统的罕见疾病的统称。
北京时间12月8日南模生物《遇见科学家》栏目，非常荣幸邀请到中国科学院分子细胞科学卓越创新中心周斌研究员分享一周前他在国际学术期刊Science主刊（IF:63.714）发表的最新成果”Monitoring of cell-cell communication and contact history in mammals”。
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罕见病药物开发面临着患者数量少，研究样本稀缺，临床试验难度高的困境，更需要依靠合适的动物模型破局。稳定可靠的罕见病动物模型的建立与供应，对于罕见病的发病机制研究、药物靶点研究以及治疗效果评价等方面都具有不可估计的潜力。谨以此文，介绍一些罕见病模型，希望对大家有所帮助。
1987年Brian Sauer博士报道了Cre-loxP重组系统可用在细胞中操作特定位点的特异性重组，由于该系统具有操作简单、重组率高的优点，如今已成为体内外遗传操作的常用工具。现在利用Cre-lox系统，我们可以在特定细胞、组织或整个生物体，甚至在特定时间点敲除或表达某个基因，实现对特定基因的时空特异性操作，这对基因功能的研究和人类疾病动物模型的建立都有重大意义。
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你一定听说过Cre-lox重组系统，无论你是否直接进行过基因操作。由于Cre-lox系统具有操作简单、重组率高的优点，如今已经成为体内外遗传操作的强有力工具。利用Cre-lox系统，可以在特定细胞、组织或整个生物体，甚至在特定时间点敲除或表达某个基因，实现对特定基因的时空特异性操作，这对基因功能的研究和人类疾病动物模型的建立都具有深刻影响。
自1922年胰岛素首次发现并用于治疗1型糖尿病后，多肽药物因其广泛的生理调节作用、显著的活性、选择性和低毒性等特点成为了药物研究管线的一大巨头。而在药物研发方面，多肽半衰期短的问题也给药物研发带来了很多挑战。生物体内的白蛋白或IgG会采用新生儿Fc受体（FcRn）循环途径来避免降解。这一机制成为目前研究者提升药物半衰期的一种思路。今天，小编就带大家了解一下FcRn的奥秘。
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CRISPR-Cas技术可以说是目前生命科学领域发展最为迅速、最耀眼、最有前景的技术了。它究竟是怎么回事？是怎么一步一步发展起来的？为什么这么火？到底怎么用呢？
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