药物靶点人源化小鼠
Find Cre 工具鼠
Rosa26位点 H11位点 Col1a1位点 TIGRE位点 安全港位点
除了Rosa26以外，还有哪些位点可以安全地进行外源基因插入并高效表达呢？已经有多个可用于哺乳动物外源基因插入的基因组「Safe Harbor」被发现并应用到人、小鼠、大鼠、兔子、猪的可调控或可逆基因过表达，例如：AAVS1、CCR5、HPRT、H11、Col1a1、TIGRE等等。
现在我们提到实验动物，第一个想到的往往是小白鼠，我们在日常生活中也经常戏称第一个尝试新事物的人是“小白鼠”，可以说小白鼠已经成了动物模型的代名词。而实际上，大鼠才是第一个被用于科学研究的哺乳动物。两个世纪前，科学家就开始使用大鼠来研究食物和缺氧对生理活动的影响。
基因修饰小鼠 基因疾病 基因表型
想要运用基因修饰动物模型进行疾病的体内研究，需要有一个研究的目的基因(A)，一个要研究的疾病领域(B)，要有相应的模型(C)，并且这个基因在这个疾病模型中要有表型(D)。体内研究的本质其实是利用目的基因(A)的修饰在动物模型(C)上呈现出类似人类疾病(B)的表型改变(D)。其中基因是原因，疾病是一种宏观结果，表型是具象结果；而模型是重现整个过程的工具，也是整个研究的基石（Fig.1）。基因和模型的选择将直接关系到整个课题的质量与结果。
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