热销免疫缺陷小鼠
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2023年，FDA全年批准了5款基因疗法，适应症全部指向罕见病。其中有一款格外特殊——它是全球首个也是目前唯一获批用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法。
杜氏肌营养不良
据统计，2023年美国食品药品监督管理局（FDA）批准了5款全新的基因疗法，获批适应症均为罕见病。而在这五款药物中，包含有首个也是目前唯一一个获批的针对杜氏肌营养不良症的基因疗法。今天小编就带大家了解一下杜氏肌营养不良症。
近年来恶性肿瘤的发生率与死亡率逐年上升，它们成为了威胁人类健康的主要因素之一，在过去的三十年里，癌症机制研究深入，推动了多种肿瘤模型的产生。目前的主流模型可以分为4类，即CDX模型、PDX模型、环境诱导模型、基因修饰的原发肿瘤模型。今天小编来给大家盘点一下基因修饰的原发肿瘤模型：
上月底，2024全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会在中国上海举办，会议围绕罕见病的多个主题进行分享与交流，报告罕见病科研最新进展与原创性成果，展示罕见病研究的中国力量与国际视野。在中国，由于庞大的人口基数，罕见病患者并不少见。中国有2000多万罕见病患者，每年新增患者
中科大团队在《Science》发文，揭示肠道菌群通过肠上皮细胞生成血清素，激活肝脏库普弗细胞清除递送载体；阻断该通路可显著提升药物与基因递送效率。
SIRT6缺失通过上调TDO2/KYNA轴抑制mTOR信号，导致突触可塑性受损与认知障碍。同济大学康久鸿团队在Experimental & Molecular Medicine揭示该机制，为胎儿生长受限诱发的认知缺陷提供了表观遗传-代谢-突触调控新靶点。
CRISPRi CRISPRa 体内内源基因调控
传统的Cre-lox系统虽然可以特异性的标记目的细胞的靶基因。同时后续也可以通过CreERT2的方式，实现时间上对Cre的控制。但是在使用过程中还是常常遇到各种问题：单基因是否能特异性的标记某类细胞？他莫昔芬诱导要不要考虑代谢问题，毒性问题呢？万一这类细胞找不到合适的靶基因又该怎么呢？今天小编为您细说Cre-lox系统的老套路和新玩法。
华西团队于 Cell Metabolism 发文，发现脂肪肝存在独立于肝糖异生的肝 - 肠升糖通路：脂肪肝肝细胞过量分泌 ALP，经血液循环作用肠道干细胞，经钙信号通路抑制 SOX21，阻碍其分化为分泌 GLP-1、PYY 的 L 细胞，加重高血糖；抑制肝脏 ALP 可降糖并与二甲双胍协同，为脂肪肝合并糖尿病提供新靶点，南模生物提供实验小鼠模型支撑研究。
