药物靶点人源化小鼠
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罕见病药物开发面临着患者数量少,研究样本稀缺,临床试验难度高的困境,更需要依靠合适的动物模型破局。稳定可靠的罕见病动物模型的建立与供应,对于罕见病的发病机制研究、药物靶点研究以及治疗效果评价等方面都具有不可估计的潜力。谨以此文,介绍一些罕见病模型,希望对大家有所帮助。
1987年Brian Sauer博士报道了Cre-loxP重组系统可用在细胞中操作特定位点的特异性重组,由于该系统具有操作简单、重组率高的优点,如今已成为体内外遗传操作的常用工具。现在利用Cre-lox系统,我们可以在特定细胞、组织或整个生物体,甚至在特定时间点敲除或表达某个基因,实现对特定基因的时空特异性操作,这对基因功能的研究和人类疾病动物模型的建立都有重大意义。
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CRISPR-Cas技术可以说是目前生命科学领域发展最为迅速、最耀眼、最有前景的技术了。它究竟是怎么回事?是怎么一步一步发展起来的?为什么这么火?到底怎么用呢?
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你一定听说过Cre-lox重组系统,无论你是否直接进行过基因操作。由于Cre-lox系统具有操作简单、重组率高的优点,如今已经成为体内外遗传操作的强有力工具。利用Cre-lox系统,可以在特定细胞、组织或整个生物体,甚至在特定时间点敲除或表达某个基因,实现对特定基因的时空特异性操作,这对基因功能的研究和人类疾病动物模型的建立都具有深刻影响。
肥胖的人群快速增长,我们迫切的需要更加安全有效的治疗方法。合适的动物模型不但可以缩短基础研究的时间,也可以加速减肥药物从实验室研究到临床应用的步伐。当使用动物模型进行肥胖研究时,存在各种干扰因素,如遗传背景、饮食、性别等,我们需要根据自己的实验设计选择合适的模型。
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