热销免疫缺陷小鼠
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转铁蛋白受体1(TFR1)。从ADC药物到双特异性抗体,从脑靶向递送到免疫调节,TFR1正成为多个疾病领域药物开发的核心切入口。本期小编就带大家系统拆解TFR1的结构、功能,以及它在肿瘤和脑部疾病治疗中的最新进展。
罕见病药物开发面临着患者数量少，研究样本稀缺，临床试验难度高的困境，更需要依靠合适的动物模型破局。稳定可靠的罕见病动物模型的建立与供应，对于罕见病的发病机制研究、药物靶点研究以及治疗效果评价等方面都具有不可估计的潜力。谨以此文，介绍一些罕见病模型，希望对大家有所帮助。
中国团队在《Cell》发表研究，发现 ROCK2 是肝纤维化关键靶点，研发出高选择性抑制剂 TDI01。该药物在动物模型中逆转肝纤维化，临床研究显示其安全性良好，能减轻患者肝纤维化，实现了从靶点到临床的全链条突破。
CRISPR基因编辑技术 CRISPR基因敲除 CRISPR
CRISPR-Cas技术可以说是目前生命科学领域发展最为迅速、最耀眼、最有前景的技术了。它究竟是怎么回事？是怎么一步一步发展起来的？为什么这么火？到底怎么用呢？
小核酸 小核酸药物
小核酸药物研究小鼠模型盘点
