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PNPLA3:MASLD/MASH明星靶点的下一站机会

代谢相关脂肪性肝病(metabolic associated steatotic liver disease,MASLD),原称为非酒精性脂肪性肝病(non-alcoholic fatty liver disease,NAFLD),是一种以肝脏脂肪蓄积为特征的疾病,已成为全球最常见的慢性肝病,影响着

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乳腺癌研究动物模型

Enhertu的横空出世让世界的目光再次聚集到乳腺癌上。乳腺癌是世界上女性中最常见,也是导致女性死亡最常见的癌症类型。尽管目前乳腺癌患者的5年生存率可达90%,然而5年生存率≠治愈率,晚期乳腺癌几乎不可治愈,患者治疗仍有很大提升空间。本文将从乳腺癌发病机制、乳腺癌分型以及治疗靶点三个方面介绍乳腺癌研究概况,希望能给大家带来一些帮助和启迪。

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C3 siRNA再拓适应症!从药物到模型,补体赛道火热升级进行时

2026 年 5 月圣因生物 C3 siRNA 药物 SGB-9768 新增 PNH、aHUS 血液疾病临床批件,此前已获批肾病适应症并开展 Ⅱ 期临床。文章介绍补体系统构成与三条激活通路,分析其异常引发的多类疾病,阐述补体药物研发向 C3 靶点与 siRNA 剂型升级趋势,并展示南模生物补体人源化小鼠模型及药效验证成果。

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《Cell》《Science》之后,周斌团队今年再登《Nature》!肺泡干细胞“跨界”修复支气管

2026年10月7日,国科大杭州高等研究院/中国科学院分子细胞科学卓越创新中心周斌研究团队在Nature在线发表题为《Alveolar stem cells transdifferentiate to drive bronchiolar regeneration》的研究论文。这是继今年8月团队同日于

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收藏级干货:肝脏特异性Cre工具鼠详解

本文介绍了研究肝脏的多款特异性 Cre 工具鼠,包括 Alb-Cre、Clec4f-Cre 等,各对应肝脏不同细胞类型,还提及南模生物的 Find Cre® 数据库,含 600 余种自主 Cre/Dre 工具鼠,助力肝脏相关研究。

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周斌研究组揭示成体Sca1+心脏干细胞的分化潜能

Sca1 心脏干细胞 干细胞分化

12月18日,国际学术期刊Circulation 在线发表了中国科学院生物化学与细胞生物学研究所周斌研究组的科研成果“Fate Mapping of Sca1+ Cardiac Progenitor Cells in the Adult Mouse Hearts”。研究人员利用特异性标记心脏Sca1+干细胞的Sca1-2A-CreER小鼠,揭示Sca1+心脏干细胞在正常生理和心脏损伤模型中能转分化为心脏内皮细胞和成纤维细胞,不转分化为心肌细胞。本研究揭示了Sca1+心脏干细胞的转分化潜能,有助于研究人员进一步深入了解成体心脏中Sca1+干细胞的作用,为心血管再生医学研究提供新的思路。

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疾病小鼠模型系列之胃癌篇

胃癌 移植瘤模型 CDX模型

为了开发新的更有效的治疗方式(比如肿瘤免疫治疗等),对胃癌特异性分子靶标及相关促肿瘤发生发展机理的深度探索解密则一直是基础研究领域的重要方向。在整个探索过程中,没有任何一种胃癌模型可以解决所有科研问题,因此我们胃癌研究者需要清楚每一种模型的基本特性,最好了解这些模型的肿瘤组织病理学特征、分子表达特征以及驱动胃癌发生的分子网络调控模式,这样可以让我们选用到合适的胃癌模型去解决特定的科学问题。

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PNPLA3 I148M点突变小鼠与人源化小鼠模型——MASLD/MASH药物评价的关键工具

PNPLA3 I148M是MASLD/MASH领域验证最充分的遗传风险位点。围绕该靶点,阿斯利康AZD2693(ASO)已推进至II期临床,Arrowhead/Madrigal的ARO-PNPLA3(siRNA)在I期试验中单次给药降低肝脏脂肪高达46%,辉瑞小分子PF-07853578则已终止开发。在临床前研究中,携带I148M的点突变小鼠和肝脏特异性过表达的人源化小鼠模型是评价这些候选药物药效的核心工具。南模生物围绕PNPLA3靶点构建了多款遗传修饰动物模型,其中HSD诱导的肝脏特异性过表达hPNPLA3 I148M模型已展现出类人脂肪变性与纤维化表型。

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紧随指南—脑科学研究动物模型汇总

南模生物在小鼠大脑细胞特定标记基因中敲入Cre/Dre重组酶元件,研究者可以对每类细胞进行定义、标记及区分;或在特定神经细胞中进行精确的基因及细胞功能研究。同时自主构建了多种基因修饰小鼠,可用于阿尔兹海默病(AD)、帕金森(PD)、自闭症(ASD)等重大脑病的研究。

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