热销免疫缺陷小鼠
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2月28日，致力于分子胶理性筛选及设计的Magnet Biomedicine宣布与礼来达成合作和许可协议，以发现、开发和商业化肿瘤分子胶药物。此次合作将利用Magnet的TrueGlue™发现平台（结合了最先进的筛选技术、专有的化学文库），以鉴定能实现蛋白诱导邻近的分子胶，靶向难成药靶点。3月12日
在生理情况下，TREM2的活性仅限在特定的组织中，而在病理情况下，TREM2信号途径成为感知组织损伤并抑制损伤的免疫信号枢纽。这些发现激发了学术界和工业界的热情，以探索调控TREM2活性的策略，并用于治疗疾病的可能性。
上海交大团队借助 CRISPR-Cas9 筛选，发现STK40是肝癌免疫逃逸关键靶点。该基因通过双重通路介导耐药：既加速 IFNGR1 降解，削弱肿瘤对 CD8⁺ T 细胞杀伤的敏感性，又抑制 GM-CSF 分泌，阻碍 cDC1 激活 T 细胞。利用 LNP-siRNA 靶向 STK40，联合抗 PD-1 疗法可显著抑制肿瘤，为肝癌免疫治疗耐药提供新方案。
上月底，2024全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会在中国上海举办，会议围绕罕见病的多个主题进行分享与交流，报告罕见病科研最新进展与原创性成果，展示罕见病研究的中国力量与国际视野。在中国，由于庞大的人口基数，罕见病患者并不少见。中国有2000多万罕见病患者，每年新增患者
空军军医大学团队在 STTT 发文，揭示线粒体外膜蛋白 AKAP1 调控肝癌糖原蓄积与肿瘤进展的分子机制。临床样本证实 AKAP1 在肝细胞癌高表达，动物实验借助南模生物肝特异性敲除小鼠验证，缺失 AKAP1 可抑制肿瘤形成、减少糖原堆积。该通路阐明肝癌糖原囤积成因，为肝癌诊疗提供新靶点。
南模生物体外药效检测平台，有丰富模型与多类检测技术、专业设备团队，覆盖多领域药物研究，提供精准检测服务。
降脂药物的临床前药效评价需要什么模型？hPCSK9(4)人源化小鼠模型（NM-HU-251531）肝脏可检出人源PCSK9转录本、血清可检出人源蛋白，Inclisiran给药后血清hPCSK9与T-CHO显著下降，罗苏伐他汀给药期间血脂显著降低。血脂四项与肝脏LDLR均有官网检测数据，可查询目录号与完整验证数据。
2026 年 2 月 28 日是第 19 个国际罕见病日，今年主题为 “不止罕见”。目前我国罕见病患者超 2000 万，南模生物依托基因编辑技术，构建了上百种罕见病小鼠模型，为罕见病机制研究、药物研发提供了关键工具。
本文系统梳理基因编辑小鼠全套分子实验流程，核心先通过 PCR 完成不同类型编辑鼠基因型鉴定；再借助 qPCR、WB 等从 RNA、蛋白水平验证基因转录翻译情况；最后介绍单细胞测序、组织染色、行为学等高阶功能实验，覆盖模型构建到机制研究全流程，规避各类实验常见问题。
