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【小鼠大学问】小鼠基因编辑神器

基因组定点编辑技术 CRISPR/Cas9系统 ES细胞打靶技术

小鼠基因组定点编辑技术包括ES细胞打靶技术、CRISPR/Cas9系统,本文介绍了他们的基本结构和作用原理机制、主要技术路线等。

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CRISPR技术的发展及其基因编辑中的应用

CRISPR基因编辑技术 CRISPR基因敲除 CRISPR

CRISPR-Cas技术可以说是目前生命科学领域发展最为迅速、最耀眼、最有前景的技术了。它究竟是怎么回事?是怎么一步一步发展起来的?为什么这么火?到底怎么用呢?

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Cell Research | 点突变小鼠模拟人类心脏综合症模型,发现PRKAG2基因作为治疗遗传性心脏病潜在靶点

PRKAG2基因 PRKAG2心脏综合征 遗传性心脏病

利用PRKAG2基因点突变小鼠,模拟了人类心脏综合症,并通过CRISPR/Cas9基因组编辑成功校正小鼠的PRKAG2突变。 复旦大学附属中山医院的主任医师颜彦课题组和武汉大学生命科学学院的宋保亮教授课题组的这项研究于2016年8月发表在《Cell Research》上,题为“Genome editing with CRISPR/Cas9 in postnatal mice corrects PRKAG2 cardiac syndrome”。

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疾病小鼠模型系列之血友病篇

血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病,其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍,凝血时间延长,终身具有轻微创伤后出血倾向,重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。根据凝血因子差异可分为由FVIII凝血因子功能异常导致的血友病A(hemophilia A,HA)与FIX凝血因子异常所致的血友病B(hemophilia B,HB)。

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基因编辑技术

基因编辑小鼠 基因编辑技术 crispr基因编辑技术 转基因技术

基因编辑技术有哪些?CRISPR/Cas9基因编辑技术有哪些优势?什么叫ES细胞打靶(ESC打靶)?

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Science│南模生物助力发现帕金森病全新治疗靶点FAM171A2

北京时间 2 月 21 日,复旦大学附属华山医院郁金泰团队在Science 上发表了题为“Neuronal FAM171A2 mediates α-synuclein fibril uptake and drives Parkinson’s disease”的最新研究成果 。这项研究揭示了

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小鼠的遗传谱系追踪玩法,你搞懂了吗?

南模生物长期关注谱系示踪模型,具有丰富的模型资源,点击了解详情。

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南模生物获得Broad研究所授权的CRISPR专利全球许可

CRISPR CRISPR基因编辑技术

南模生物于2018年11月12日与隶属于麻省理工学院(MIT)和哈佛大学的Broad 研究所签订协议,获得了由其授予的一系列CRISPR/Cas技术非独占许可知识产权。

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Sci Transl Med | 王宇/洪佳旭团队开发"小王子"系统实现小分子药物协同控制的体内原位基因编辑

该研究使用南模生物hVEGFA人源化小鼠模型(目录号待确认)结合单AAV载体递送的"Little Prince"系统,通过小分子药物诱导核酸酶与向导RNA双组分协同启动,实现体内原位可控治疗性基因编辑并显著降低脱靶活性,发表于Science Translational Medicine(IF≈15.8)。为年龄相关性黄斑变性、高胆固醇血症、基因编辑治疗、体内原位编辑、脱靶控制等方向提供了人源化小鼠模型体内验证和高分期刊发文案例。中国科学院深圳先进技术研究院王宇团队、复旦大学附属眼耳鼻喉科医院洪佳旭团队合作完成。

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