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南模讲坛│人源化自身免疫疾病小鼠模型的构建及其潜在应用前景

自身免疫疾病（简称“自免”）市场已成为全球仅次于肿瘤的第二大药物市场，市场规模已突破1300亿美元大关。在2023年，全球销售额达到或接近50亿美元的超级重磅药物中，自免药物占据了其中的七席。随着发病率不断攀升、疾病难以治愈以及患者需终身用药的特点，自免市场正呈现出强劲的增长势头。根据弗若斯特沙利文

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JMG | 斑马鱼模型首次揭示干扰素λ受体突变导致临床遗传性耳聋

遗传耳聋 听觉障碍 斑马鱼模型

2018年2月16日，国际医学遗传学期刊 Journal of Medical Genetics 在线发表了解放军总医院的科研成果“Mutation of IFNLR1, an interferon lambda receptor 1, is associated with autosomal-dominant non-syndromic hearing loss”，揭示了IFNLR1在听觉系统中的重要作用，IFNLR1突变与遗传性听力损失（ADNSHL）密切相关。本研究中斑马鱼模型构建及表型分析是在上海南方模式生物斑马鱼平台上完成的。

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基因编辑可实现性别逆转？YES!

基因编辑 性别逆转 Sox9基因

2018年8月份Science期刊上的文章“Sex reversal following deletion of a single distal enhancer of Sox9”，利用基因编辑的方法构建基因敲除小鼠发现，雄性小鼠Enh13基因缺失后会长出卵巢，并且利用基因组学的数据直接证明了Enh13是Sox9基因的增强子，揭示了改变基因的非编码调控区域能够实现性别逆转。

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【文献解读】KI小鼠模型揭示肿瘤血管新生的新靶标

10月30日，中科院生物化学与细胞生物学研究所周斌研究组在Cell Reports在线发表了最新成果“Apj+ vessels drive tumor growth and represent a tractable therapeutic target”。

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交叉报告基因系统原理详解：Cre-loxP与Dre-Rox双重组酶如何实现双阳性细胞精准标记

本文系统讲解单色与多色两种交叉报告系统的设计原理和标记逻辑，并以细支气管肺泡干细胞（BASC）为案例，展示这类报告基因工具鼠在肺干细胞谱系追踪中的应用。

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实鼠罕见 | 一文读懂杜氏肌营养不良（DMD）：从发病机制到基因疗法新突破

2023年，FDA全年批准了5款基因疗法，适应症全部指向罕见病。其中有一款格外特殊——它是全球首个也是目前唯一获批用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法。

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新型冠状病毒感染的关键靶点--受体ACE2

为了更加深入研究受体ACE2，南模生物自主研发了ACE2基因敲除小鼠模型，以期帮助科学家们更加全面地阐释病毒入侵机制，争取为治疗新型冠状病毒药物及疫苗研发提供重要依据。同时ACE2人源化小鼠模型的研发也已经进行中，预计近期将会出售。

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为什么我的小鼠不生？“原因+对策”一次讲透！

提起基因编辑小鼠，不少实验室的第一反应都是“头大”。好不容易拿到几只模型鼠，却发现数量远远不够，扩繁成了燃眉之急。然而，合笼N周，迟迟不见雌鼠怀孕；好不容易盼到仔鼠呱呱坠地，母鼠却突然上演全鼠宴……小鼠久配不孕究竟卡在哪一环？食崽惨剧又该如何紧急刹车？今天咱们就来一次“问题+对策”打包拆解，把繁育路

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