热销免疫缺陷小鼠
Find Cre 工具鼠
2026 年多国团队研发靶向细胞外囊泡（t-EV）递送全长 DMD mRNA，攻克现有 DMD 疗法短板。经小鼠、狨猴验证，该载体骨骼肌靶向性强、免疫毒性远低于 AAV，可剂量依赖性修复抗肌萎缩蛋白、恢复肌肉功能。后续人体临床试验显示患儿蛋白表达最高提升 2000%，为杜氏肌营养不良带来全新非病毒基因治疗方案。
人源抗体半衰期研究需要什么模型？hFcRn(2)基因人源化小鼠（NM-HU-190070）表达人源FCGRT、不表达鼠源FCGRT，血液、脾脏和骨髓免疫表型正常，已用于Keytruda、Cyramza及YTE改造抗体的血药浓度与半衰期检测，并可与hALB小鼠杂交评价白蛋白结合分子。
罕见病，是指发病率很低、很少见的疾病，一般为慢性、严重的疾病，常常危及生命。罕见病并非特指某种疾病，而是对一大类散落在各个疾病系统的罕见疾病的统称。
Rag2-KO/hCRBN小鼠（NM-XA-251818）是CRBN基因人源化与Rag2失活叠加的免疫缺陷小鼠，官网已验证人源CRBN转录本组织表达、Rag2缺失，以及脾脏与外周血的T、B细胞缺陷，并配合CC-885建立了底物蛋白与血清生化两套读出，适用于依赖人CRBN的分子胶、降解剂类候选分子体内评价，可查询目录号与亲本品系。
SIX1 warburg效应
2018年2月16日，《Cancer Cell》 发表了军事医学研究院生物工程研究所叶棋浓课题组的最新科研成果“Transcriptional Regulation of the Warburg Effect in Cancer by SIX1”，首次将miR-548a-3p/SIX1轴与Warburg效应和肿瘤生长联系起来，并阐明了相关作用机制。本研究中SIX1基因敲除小鼠模型由上海南方模式生物构建。
谁能尽早对这些新靶点展开研究，谁就更有可能在竞争日益激烈的新药研发中抢占先机。小编在此为大家盘点了AACR会议上公布的新靶点，让我们一起领略一下这些前沿进展，希望能给大家带来一些帮助和启迪。
聚焦 Mito-EGFP、mito-QC、MitoTimer 三款基因编码线粒体荧光探针，解析其核心元件、工作原理、优劣势及适用场景。Mito-EGFP 主打结构定位与形态示踪，mito-QC 专攻线粒体自噬检测，MitoTimer 可呈现线粒体老化与氧化状态，为不同方向的线粒体研究提供精准工具选择参考。
小核酸药物研究小鼠模型盘点
脑膜
今年Maiken Nedergaard研究团队颠覆性地发现了在蛛网膜下腔中存在一种特殊的淋巴样膜，形成了大脑的第四层脑膜结构，被称为蛛网膜下腔淋巴样膜（Spider-Like Lymphatic Membrane，SLYM），它在物质交换和免疫监视方面发挥着关键作用。这一发现重新定义了大脑脑膜系统，其研究成果发表于Science科学杂志。
