热销免疫缺陷小鼠
Find Cre 工具鼠
hMAPT人源化小鼠模型（NM-HU-200116）小脑仅检出人源MAPT转录本、检测不到鼠源转录本，侧脑室给药后皮层、海马与丘脑三个脑区的人源MAPT mRNA显著降低。适用于阿尔茨海默病方向反义寡核苷酸等人源MAPT靶向分子的脑内药效评价，另有7种组织表达分布与IHC、IF染色数据可供参照。
谁能尽早对这些新靶点展开研究，谁就更有可能在竞争日益激烈的新药研发中抢占先机。小编在此为大家盘点了AACR会议上公布的新靶点，让我们一起领略一下这些前沿进展，希望能给大家带来一些帮助和启迪。
T细胞衔接器（TCE）双特异性抗体从肿瘤免疫领域拓展至自身免疫疾病治疗，正成为生物药研发的重要方向。CD3/CD19/BCMA三大靶点通过不同机制介导B细胞及浆细胞清除，为系统性红斑狼疮、多发性骨髓瘤等疾病提供了新的干预策略。在临床前评价阶段，选择合适的人源化小鼠模型是药效验证的关键环节。
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血等。
为帮助科研人员系统提升小鼠实验核心技能，同时拓展对进阶模型的认知，现特别推出由上海实验动物研究中心、上海南方模式生物科技股份有限公司主办，上海中营健健康科技有限公司承办的2026实验室大小鼠应用及操作系列培训班第一讲：小鼠实验基础操作强化营。
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Cre-ERT2在无Tamoxifen诱导的情况下，在细胞质内处于无活性状态；当Tamoxifen诱导后，Tamoxifen的代谢产物4-OHT（雌激素类似物）与ERT结合，可使Cre-ERT2进核发挥Cre重组酶活性。
2026 年多国团队研发靶向细胞外囊泡（t-EV）递送全长 DMD mRNA，攻克现有 DMD 疗法短板。经小鼠、狨猴验证，该载体骨骼肌靶向性强、免疫毒性远低于 AAV，可剂量依赖性修复抗肌萎缩蛋白、恢复肌肉功能。后续人体临床试验显示患儿蛋白表达最高提升 2000%，为杜氏肌营养不良带来全新非病毒基因治疗方案。
南模生物 Alb-CreERT2 小鼠（NM-KI-00002）在肝实质细胞中经他莫昔芬诱导表达 Cre 重组酶，实现肝细胞特异、时间可控的条件性基因敲除与谱系示踪。遗传背景 C57BL/6，活体供应，附 Cre 活性验证数据，可与 flox、报告基因及 Dre 品系配合，用于肝脏发育、再生、代谢与肝癌研究。
2026 年 5 月圣因生物 C3 siRNA 药物 SGB-9768 新增 PNH、aHUS 血液疾病临床批件，此前已获批肾病适应症并开展 Ⅱ 期临床。文章介绍补体系统构成与三条激活通路，分析其异常引发的多类疾病，阐述补体药物研发向 C3 靶点与 siRNA 剂型升级趋势，并展示南模生物补体人源化小鼠模型及药效验证成果。
