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JMG | 斑马鱼模型首次揭示干扰素λ受体突变导致临床遗传性耳聋

遗传耳聋 听觉障碍 斑马鱼模型

2018年2月16日,国际医学遗传学期刊 Journal of Medical Genetics 在线发表了解放军总医院的科研成果“Mutation of IFNLR1, an interferon lambda receptor 1, is associated with autosomal-dominant non-syndromic hearing loss”,揭示了IFNLR1在听觉系统中的重要作用,IFNLR1突变与遗传性听力损失(ADNSHL)密切相关。本研究中斑马鱼模型构建及表型分析是在上海南方模式生物斑马鱼平台上完成的。

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Science | 中科大蒋为/朱书/王育才团队:靶向血清素信号,破解体内递送系统肝脏清除难题

中科大团队在《Science》发文,揭示肠道菌群通过肠上皮细胞生成血清素,激活肝脏库普弗细胞清除递送载体;阻断该通路可显著提升药物与基因递送效率。

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Cell Research | 天冷为何血栓高发?复旦赵晨/杨云龙团队揭示寒冷加重静脉闭塞的新机制

2026年7月30日,复旦大学附属眼耳鼻喉科医院赵晨教授团队、复旦大学基础医学院杨云龙教授团队联合瑞典卡罗林斯卡医学院曹义海教授团队在Cell Research在线发表题为“Cold exposure aggravates vein occlusion through non-shivering thermogenesis-induced thrombocytopoiesis”的研究论文。该研究首次揭示:寒冷暴露激活脂肪组织非颤抖性产热(non-shivering thermogenesis, NST),诱导脂解并升高循环游离脂肪酸(circulating free fatty acids, c-FFAs)水平,后者经巨核细胞β-氧化促进C/EBPα乙酰化并上调GATA-1和NF-E2,驱动血小板生成,最终加重静脉闭塞(vein occlusion, VO)。

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J Hepatol | 从表观遗传到免疫枢纽:SETDB1缺失如何为肝癌“搭建”三级淋巴结构?

武大团队于《Journal of Hepatology》研究证实表观因子 SETDB1 为肝癌免疫负调控促癌蛋白。SETDB1 缺失解除 ERV 沉默、胞质 dsDNA 激活 cGAS 通路,经 cGAS-CXCL12 轴招募成熟 B 细胞,cGAS-ZBP1 轴诱导肿瘤免疫原性坏死凋亡,促成功能性成熟 TLS,与免疫检查点抑制剂联用协同抑癌,为肝癌联合免疫治疗提供新靶点。

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CD3/CD19双特异性抗体研发进展与人源化小鼠模型选择指南

本文系统梳理CD3与CD19靶点的生物学基础、TCE双抗的作用机制,以及临床前研究中不可或缺的人源化小鼠模型——南模生物hCD3EDG/hCD19双靶点小鼠(C57BL/6与BALB/c双背景),并展示该模型在自身免疫疾病模型(SLE)构建和药效评价中的验证数据,为双抗药物的临床前评价提供参考。

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体内CAR-T风口已至!看“人源化小鼠”如何为tLNP递送“精准导航”

2025年6月,Capstan Therapeutics 与 Carl June 团队在 Science 上发表了里程碑式研究,首次系统验证了靶向脂质纳米颗粒(tLNP)在体内直接重编程T细胞生成功能性CAR-T的技术路径(1)。同年6月11日,核心管线CPTX2309进入I期临床,艾伯维随即以21亿美元完成对 Capstan Therapeutics 的收购,标志着 In Vivo CAR-T 时代的正式开启。近期接踵而至的巨额交易,使得该赛道的热度持续攀升。

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小核酸浪潮下,别让“种属差异”卡住临床前最后一公里

小核酸药物市场高速扩容,国内研发迈入并跑阶段,但人鼠靶标、受体存在种属差异干扰临床前药效评价。基因人源化小鼠是行业评价金标准,南模生物搭建覆盖代谢心血管、减脂增肌、补体系统多靶点人源化小鼠模型与药效服务平台,助力小核酸药物临床转化。

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实鼠罕见 | 杜氏肌营养不良

杜氏肌营养不良

据统计,2023年美国食品药品监督管理局(FDA)批准了5款全新的基因疗法,获批适应症均为罕见病。而在这五款药物中,包含有首个也是目前唯一一个获批的针对杜氏肌营养不良症的基因疗法。今天小编就带大家了解一下杜氏肌营养不良症。

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实鼠罕见 | 一文读懂杜氏肌营养不良(DMD):从发病机制到基因疗法新突破

2023年,FDA全年批准了5款基因疗法,适应症全部指向罕见病。其中有一款格外特殊——它是全球首个也是目前唯一获批用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法。

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