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人源化小鼠模型在CAR-T疗法临床前验证中的应用:从模型选择到体内药效评价

本文系统解析CAR结构设计与代际演进(1.0–5.0),梳理不同模型的适用场景,并展示南模生物作为临床前CRO服务平台在Hu-PBMC与Hu-HSC人源化小鼠上验证In vivo CAR-T抗肿瘤药效的实际案例数据。

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老套路新玩法,关于Cre鲜为人知的一面

传统的Cre-lox系统虽然可以特异性的标记目的细胞的靶基因。同时后续也可以通过CreERT2的方式,实现时间上对Cre的控制。但是在使用过程中还是常常遇到各种问题:单基因是否能特异性的标记某类细胞?他莫昔芬诱导要不要考虑代谢问题,毒性问题呢?万一这类细胞找不到合适的靶基因又该怎么呢?今天小编为您细说Cre-lox系统的老套路和新玩法。

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Nature Immunology | 西湖大学医学院董晨团队发现CD4⁺ T细胞新亚群,揭示肠道炎症新机制

2026 年 4 月,西湖大学董晨团队在《Nature Immunology》发表研究,发现高表达颗粒酶 K 的新型 CD4⁺ T 细胞亚群 ThK。该亚群独立于经典辅助 T 细胞谱系,由转录因子 EOMES 核心调控,在肠道炎症中发挥关键作用。EOMES 缺陷可显著减轻结肠炎,为炎症性肠病等慢性炎症疾病提供新治疗靶点。

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Cell Research | 天冷为何血栓高发?复旦赵晨/杨云龙团队揭示寒冷加重静脉闭塞的新机制

2026年7月30日,复旦大学附属眼耳鼻喉科医院赵晨教授团队、复旦大学基础医学院杨云龙教授团队联合瑞典卡罗林斯卡医学院曹义海教授团队在Cell Research在线发表题为“Cold exposure aggravates vein occlusion through non-shivering thermogenesis-induced thrombocytopoiesis”的研究论文。该研究首次揭示:寒冷暴露激活脂肪组织非颤抖性产热(non-shivering thermogenesis, NST),诱导脂解并升高循环游离脂肪酸(circulating free fatty acids, c-FFAs)水平,后者经巨核细胞β-氧化促进C/EBPα乙酰化并上调GATA-1和NF-E2,驱动血小板生成,最终加重静脉闭塞(vein occlusion, VO)。

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体内CAR-T风口已至!看“人源化小鼠”如何为tLNP递送“精准导航”

2025年6月,Capstan Therapeutics 与 Carl June 团队在 Science 上发表了里程碑式研究,首次系统验证了靶向脂质纳米颗粒(tLNP)在体内直接重编程T细胞生成功能性CAR-T的技术路径(1)。同年6月11日,核心管线CPTX2309进入I期临床,艾伯维随即以21亿美元完成对 Capstan Therapeutics 的收购,标志着 In Vivo CAR-T 时代的正式开启。近期接踵而至的巨额交易,使得该赛道的热度持续攀升。

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Pah-R408W点突变小鼠模型:苯丙酮尿症基因治疗临床前研究的关键工具

苯丙酮尿症(PKU)是由PAH基因突变引起的常染色体隐性遗传罕见病,R408W是全球报道的致病性PAH变体,约22.2%的PKU患者携带该突变。南模生物构建的Pah-R408W点突变小鼠(NM-KI-225103)精准模拟人类PKU表型,已被用于碱基编辑等基因治疗策略的临床前验证

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一文读懂TNF-α信号通路:TNFR1/TNFR2机制、在研药物与hTNFα-Tg转基因小鼠药效验证

TNF-α的分子机制、靶向药物研发格局,以及南模生物自主研发的TNF-α靶点人源化小鼠模型,看看英夫利昔单抗在hTNFα-Tg类风湿关节炎模型中的体内药效数据长什么样。

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你选对免疫缺陷小鼠了吗

免疫缺陷小鼠是指一种或多种免疫系统组成成分缺陷的小鼠。随着基因编辑技术的不断发展,越来越多的免疫缺陷小鼠品系被研发出来,在免疫学,传染病学,肿瘤学,干细胞生物学等研究领域中发挥着越来越重要的作用。

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小鼠两性那些事儿

首先,你要承认性行为对一个物种的延续至关重要(严肃脸),小鼠是哺乳动物,它与人类有很多方面是相似的。要想小鼠生的好,这些知识储备少不了。 

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【自闭症日】模型小鼠助力科学研究,让“星星的孩子”不再“孤独”

MeCP2 孤独症谱系障碍 Rett综合征

南模生物自主研发的Mecp2条件性基因敲除(Mecp2-CKO)小鼠模型,可用于研究MECP2的生理功能、MECP2基因有关的自闭症与瑞特综合征的治病机制和干预治疗。

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