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体内CAR-T风口已至!看“人源化小鼠”如何为tLNP递送“精准导航”

2025年6月,Capstan Therapeutics 与 Carl June 团队在 Science 上发表了里程碑式研究,首次系统验证了靶向脂质纳米颗粒(tLNP)在体内直接重编程T细胞生成功能性CAR-T的技术路径(1)。同年6月11日,核心管线CPTX2309进入I期临床,艾伯维随即以21亿美元完成对 Capstan Therapeutics 的收购,标志着 In Vivo CAR-T 时代的正式开启。近期接踵而至的巨额交易,使得该赛道的热度持续攀升。

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Pah-R408W点突变小鼠模型:苯丙酮尿症基因治疗临床前研究的关键工具

苯丙酮尿症(PKU)是由PAH基因突变引起的常染色体隐性遗传罕见病,R408W是全球报道的致病性PAH变体,约22.2%的PKU患者携带该突变。南模生物构建的Pah-R408W点突变小鼠(NM-KI-225103)精准模拟人类PKU表型,已被用于碱基编辑等基因治疗策略的临床前验证

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你选对免疫缺陷小鼠了吗

免疫缺陷小鼠是指一种或多种免疫系统组成成分缺陷的小鼠。随着基因编辑技术的不断发展,越来越多的免疫缺陷小鼠品系被研发出来,在免疫学,传染病学,肿瘤学,干细胞生物学等研究领域中发挥着越来越重要的作用。

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小鼠两性那些事儿

首先,你要承认性行为对一个物种的延续至关重要(严肃脸),小鼠是哺乳动物,它与人类有很多方面是相似的。要想小鼠生的好,这些知识储备少不了。 

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【自闭症日】模型小鼠助力科学研究,让“星星的孩子”不再“孤独”

MeCP2 孤独症谱系障碍 Rett综合征

南模生物自主研发的Mecp2条件性基因敲除(Mecp2-CKO)小鼠模型,可用于研究MECP2的生理功能、MECP2基因有关的自闭症与瑞特综合征的治病机制和干预治疗。

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人源化小鼠模型:CAR-T疗法临床前验证的关键工具与转化桥梁

南模生物 CAR-T 临床前验证核心工具!Hu-PBMC/Hu-HSC 人源化小鼠模型,精准模拟人体免疫环境,适配药效、安全性评估。覆盖多靶点模型,加速转化研究,为血液瘤 / 实体瘤 CAR-T 研发筑牢转化桥梁~

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攻克遗传性多囊肾病:南模生物ADPKD模型赋能精准研究

常染色体显性多囊肾病(ADPKD)是最常见的遗传性肾脏疾病,全球受累人群约1200万,年发病率约为每10万人2.5例[1]。该病以肾脏中囊肿进行性形成与增大为特征,最终导致肾脏体积显著增加及肾功能逐步丧失,进展为终末期肾病。

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Circulation | 利用DeaLT技术揭示成人心肌细胞再生的来源

DeaLT技术 心肌细胞

4月26日,国际学术期刊Circulation在线发表了中国科学院生物化学与细胞生物学研究所周斌研究组的研究成果“Genetic Lineage Tracing of Non-myocyte Population by Dual Recombinases”。

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药靶百科 | FcRn

自1922年胰岛素首次发现并用于治疗1型糖尿病后,多肽药物因其广泛的生理调节作用、显著的活性、选择性和低毒性等特点成为了药物研究管线的一大巨头。而在药物研发方面,多肽半衰期短的问题也给药物研发带来了很多挑战。生物体内的白蛋白或IgG会采用新生儿Fc受体(FcRn)循环途径来避免降解。这一机制成为目前研究者提升药物半衰期的一种思路。今天,小编就带大家了解一下FcRn的奥秘。

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