热销免疫缺陷小鼠
Find Cre 工具鼠
2023年,FDA全年批准了5款基因疗法,适应症全部指向罕见病。其中有一款格外特殊——它是全球首个也是目前唯一获批用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法。
常染色体显性多囊肾病(ADPKD)是最常见的遗传性肾脏疾病,全球受累人群约1200万,年发病率约为每10万人2.5例[1]。该病以肾脏中囊肿进行性形成与增大为特征,最终导致肾脏体积显著增加及肾功能逐步丧失,进展为终末期肾病。
乳腺癌 乳腺癌小鼠模型
乳腺癌小鼠模型能够模拟人体乳腺癌的发生发展,在疾病发生机理研究,药物新靶点发现及临床前药效学评价等方面具有十分重要的理论价值和临床意义。
为了更加深入研究受体ACE2,南模生物自主研发了ACE2基因敲除小鼠模型,以期帮助科学家们更加全面地阐释病毒入侵机制,争取为治疗新型冠状病毒药物及疫苗研发提供重要依据。同时ACE2人源化小鼠模型的研发也已经进行中,预计近期将会出售。
hRHO 突变是视网膜色素变性主因,hRHO-P23H 等小鼠模型精准模拟人类病变,是该疾病机制研究与新药研发的金标准临床前模型。
TFR1(转铁蛋白受体1/CD71)在肿瘤细胞和血脑屏障内皮细胞中高表达,是抗肿瘤药物递送(ADC、纳米药物)及脑部疾病(阿尔茨海默病、帕金森病)跨BBB给药的重要治疗靶点。本文系统介绍TFR1结构、铁转运机制、靶向治疗策略及人源化小鼠模型验证数据。
本文系统梳理hRHO点突变的致病机制与分类,重点介绍南模生物构建的hRHO-P23H、hRHO-D190Y、hRHO-C110R、hRHO-R135W等系列点突变小鼠模型,并以hRHO-P23H人源化小鼠模型的视网膜表型数据为例,展示其作为临床前CRO药效评价工具在ASO、基因编辑等创新疗法验证中的价值。
本文系统介绍Cre-Lox系统的基本组件(Cre重组酶、loxP位点及突变体)、三种重组事件(删除、倒转、易位)、体内基础应用(条件性表达与条件性敲除)、诱导型系统(CreER他莫昔芬诱导、Tet-On/Tet-Off四环素诱导),并展示南模生物超过600种自主产权Cre/Dre工具小鼠库及Find CRE工具鼠搜索系统,附Alb-CreERT2肝脏验证和Pvalb-Cre神经元验证数据。
在谱系示踪研究中,基因异位表达会干扰细胞命运追踪的准确性。嵌套报告基因系统是一种双重组酶介导的遗传标记方法,通过将内部重组位点"嵌套"在外部重组位点之中,实现对 A⁺B⁻ 细胞的精确标记,同时将异位表达的细胞标注为不同颜色加以排除。本文详细解析嵌套报告基因系统的原理、实际案例及与独家报告系统的对比选择策略。
近期,原本用于肿瘤免疫治疗的双特异性T细胞衔接器(T Cell Engager,TCE)药物在自免疾病治疗领域掀起研发热潮。TCE药物指的是一种能同时结合肿瘤相关抗原(TAA)和T细胞上CD3的双特异性抗体。设计最初目的是希望将T细胞定向到肿瘤细胞,从而使T细胞能有效地杀伤肿瘤细胞。图1. TCE的