热销免疫缺陷小鼠
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南模生物打造了全面专业的抗肿瘤药效评价平台，在构建小鼠原位移植瘤模型方面具有丰富的经验，目前已成功建立数十种小鼠原位肿瘤模型，可更好地满足不同癌种药物药效评价的需求。
MC4R 是中枢调控能量代谢的关键受体，为单基因肥胖最常见致病基因，功能缺失会引发肥胖与代谢异常。靶向药物 Setmelanotide 已获批，Mc4r‑KO 小鼠可高度模拟人类肥胖、糖脂代谢紊乱及肝损伤，是代谢疾病研究与药物筛选的重要模型。
2024年已尘埃落定，这一年对医药行业算不上好，裁员、缩减研发管线的新闻未曾间断，一些创新药企倒在资本寒冬之下，黯然退场。但我们可以看到医药人并没有停下创新的脚步，无论是颠覆性的创新型疗法，还是小众的罕见病领域，在2024年都有里程碑式的突破发生。具体来说，2024年美国食品药品监督管理局（FDA）
苯丙酮尿症（PKU）是由PAH基因突变引起的常染色体隐性遗传罕见病，R408W是全球报道的致病性PAH变体，约22.2%的PKU患者携带该突变。南模生物构建的Pah-R408W点突变小鼠（NM-KI-225103）精准模拟人类PKU表型，已被用于碱基编辑等基因治疗策略的临床前验证
2023年，FDA全年批准了5款基因疗法，适应症全部指向罕见病。其中有一款格外特殊——它是全球首个也是目前唯一获批用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法。
近期，原本用于肿瘤免疫治疗的双特异性T细胞衔接器（T Cell Engager，TCE）药物在自免疾病治疗领域掀起研发热潮。TCE药物指的是一种能同时结合肿瘤相关抗原（TAA）和T细胞上CD3的双特异性抗体。设计最初目的是希望将T细胞定向到肿瘤细胞，从而使T细胞能有效地杀伤肿瘤细胞。图1. TCE的
近年来，靶向PSMA的前列腺癌治疗已取得巨大进展，有望实现前列腺癌的精确治疗。本文将为大家简要介绍一下PSMA靶点以及靶向PSMA药物研发格局。
SERPINA1：一"因"致双器官发病的特殊蛋白Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1 Antitrypsin Deficiency, AATD）是一种由SERPINA1基因突变引起的遗传性疾病，呈常染色体隐性遗传。AATD在欧洲血统个体中更为常见，而在亚洲血统及其他背景
免疫系统人源化小鼠模型是通过将人的造血细胞、淋巴细胞或组织植入免疫缺陷小鼠体内，从而使其重建人类免疫系统的小鼠模型。它们可有效地重建人类免疫系统，更好地模拟人体免疫特征。
传统基因敲除难以实现神经细胞时空特异性编辑，Cre-loxP 系统可精准靶向特定细胞并实现时间可控调控。本文分类介绍神经元、胶质细胞的功能与研究价值，梳理适配神经研究的 Cre 工具鼠资源，指出应用注意事项，为神经疾病与发育研究的模型选型提供参考。
