热销免疫缺陷小鼠
Find Cre 工具鼠
hFAP(2)人源化小鼠(目录号：NM-HU-252067)通过同源重组将内源小鼠Fap基因替换为人FAP基因，经流式细胞术验证肿瘤组织中CD45⁻细胞上的人源FAP表达，并经ELISA检测血清中人FAP与鼠FAP，适用于FAP靶向抗体、抗体偶联药物与细胞治疗等候选分子的体内药效与安全性评价，为肿瘤基质与微环境相关研究提供模型基础。
本文通过三个研究案例展示DTA工具小鼠的应用：区域星形胶质细胞剔除（Aldh1L1-DTA × Pax3-Cre/Oliga2-Cre）、肝细胞剔除验证HSPC基因组稳定性（Alb-Cre × ROSA26-LSL-DTA，肝细胞减少约50%）、以及结合CreERT系统实现时间特异性p21高表达细胞清除（中位寿命延长79天，生存期提升27%）。文末对比DTR与DTA两种模型的优缺点，并介绍南模生物可提供的DTA工具小鼠品系及定制服务。
心脏纤维化是心肌层内细胞外基质（ECM）过度沉积的结果，与多种心脏疾病密切相关，是临床干预的重要目标。然而，成纤维细胞中ECM产生的机制尚未完全阐明。PW1是一个由父系等位基因表达的印迹基因，而从头嘌呤生物合成（DNPB）是核苷酸合成的重要途径。然而，PW1和DNPB在心肌缺血时心肌成纤维细胞产生E
hACVR1C(3)人源化小鼠（NM-HU-250707）用于靶向人源ACVR1C的小核酸药物体内药效评价，AC006189单次皮下给药可显著敲低脂肪组织中人源ACVR1C mRNA约50%。已完成RT-PCR、qPCR与Western blot表达验证，适用于ASO、siRNA等小核酸药物的敲低效率与组织分布考察，可查询目录号与配套品系。
hLAG3/hPD-1(BALB/c)双人源化小鼠(目录号：NM-XA-242014)由hPD-1(BALB/c)与hLAG3(BALB/c)交配获得，在BALB/c背景同时表达人源PD-1与人源LAG3。经Con A激活后以流式细胞术验证人源LAG3、人源PD-1表达，并在CT26皮下移植瘤模型中验证抗人LAG3与抗人PD-1抗体联合用药的体内药效。为靶向人LAG3、人PD-1的单抗或双特异性抗体体内药效评价、联合用药方案筛选及免疫机制临床前研究提供了规范工具。
11月3日，中国科学院动物研究所焦建伟研究团队在Advanced Science上发表题为Deficiency of STING-signaling in embryonic cerebral cortex leads to neurogenic abnormalities and autistic-like behaviors的研究论文，发现STING信号调控神经干细胞增殖与分化，该基因在脑中特异性敲除后，小鼠出现类似自闭的行为特征，并阐明STING通过调控ALX4表达参与脑发育的机制。南模生物为该研究构建了STING-flox小鼠模型。
hMAPT人源化小鼠模型（NM-HU-200116）小脑仅检出人源MAPT转录本、检测不到鼠源转录本，侧脑室给药后皮层、海马与丘脑三个脑区的人源MAPT mRNA显著降低。适用于阿尔茨海默病方向反义寡核苷酸等人源MAPT靶向分子的脑内药效评价，另有7种组织表达分布与IHC、IF染色数据可供参照。
2026 年多国团队研发靶向细胞外囊泡（t-EV）递送全长 DMD mRNA，攻克现有 DMD 疗法短板。经小鼠、狨猴验证，该载体骨骼肌靶向性强、免疫毒性远低于 AAV，可剂量依赖性修复抗肌萎缩蛋白、恢复肌肉功能。后续人体临床试验显示患儿蛋白表达最高提升 2000%，为杜氏肌营养不良带来全新非病毒基因治疗方案。
PNPLA3 I148M是MASLD/MASH领域验证最充分的遗传风险位点。围绕该靶点，阿斯利康AZD2693（ASO）已推进至II期临床，Arrowhead/Madrigal的ARO-PNPLA3（siRNA）在I期试验中单次给药降低肝脏脂肪高达46%，辉瑞小分子PF-07853578则已终止开发。在临床前研究中，携带I148M的点突变小鼠和肝脏特异性过表达的人源化小鼠模型是评价这些候选药物药效的核心工具。南模生物围绕PNPLA3靶点构建了多款遗传修饰动物模型，其中HSD诱导的肝脏特异性过表达hPNPLA3 I148M模型已展现出类人脂肪变性与纤维化表型。
基因工程小鼠，也叫遗传工程小鼠（Genetically Engineered Mouse Models），是指通过基因工程技术手段，对小鼠基因组进行一定的人为修饰，由此产生具有特定表型或特征的小鼠。是研究基因功能、人类疾病的最主要的动物模型。常见基因工程小鼠有：基因敲除、条件性基因敲除、基因敲入（点突变或片段敲入）、转基因、定点转基因（过表达）等。可根据您的不同需求定制基因工程小鼠模型。
