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Cell Death Differ | 复旦大学马端团队用Gba1 F213I点突变小鼠证实GBA1突变经LCN2加重神经元丢失

Gba1F213I/+点突变小鼠与Gba1flox、Ubc-CreERT2、Nestin-cre工具鼠用于GBA1相关帕金森病机制研究，证实GBA1突变上调LCN2并推高神经细胞活性氧，敲除Lcn2减轻黑质多巴胺能神经元丢失。发表于Cell Death & Differentiation（IF=13.6），可供点突变小鼠与条件性敲除的实验设计参考。复旦大学马端团队完成。

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肿瘤免疫治疗热门靶点：CD24–SIGLEC10

发表在Nature上的一项研究报道[1]，CD24是卵巢癌和乳腺癌细胞表达的另一种“don't eat me”信号蛋白，被癌细胞用来保护自己，是开发癌症免疫疗法一个非常有前途的靶点。南模生物构建了CD24–SIGLEC10相关小鼠及细胞系，可用于体外功能和体内药效评价。

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Cell Stem Cell | 南模生物构建70余种遗传工具小鼠助力谱系示踪研究

2021年2月9日，来自中国科学院分子细胞科学卓越创新中心周斌研究组和上海市胸科医院何奔研究组合作在国际知名学术期刊Cell Stem Cell发表了题为 A Suite of New Dre-recombinase Drivers Markedly Expands the Ability to Perform Intersectional Genetic Targeting 的文章【3】，该研究构建了多种基于Cre-loxP和Dre-rox双同源重组酶系统的遗传工具小鼠，设计了多种遗传示踪和靶向操作的新策略，不仅实现了更为精准地遗传谱系示踪和遗传靶向操作，还极大的拓宽了遗传示踪和靶向操作技术使用范围。南模生物为该研究构建了70余种遗传工具小鼠。

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从零到2000%：全新DMD基因疗法实现史诗逆转！

2026 年多国团队研发靶向细胞外囊泡（t-EV）递送全长 DMD mRNA，攻克现有 DMD 疗法短板。经小鼠、狨猴验证，该载体骨骼肌靶向性强、免疫毒性远低于 AAV，可剂量依赖性修复抗肌萎缩蛋白、恢复肌肉功能。后续人体临床试验显示患儿蛋白表达最高提升 2000%，为杜氏肌营养不良带来全新非病毒基因治疗方案。

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一文搞懂基因编辑小鼠全流程分子实验，从此鉴定不踩坑

本文系统梳理基因编辑小鼠全套分子实验流程，核心先通过 PCR 完成不同类型编辑鼠基因型鉴定；再借助 qPCR、WB 等从 RNA、蛋白水平验证基因转录翻译情况；最后介绍单细胞测序、组织染色、行为学等高阶功能实验，覆盖模型构建到机制研究全流程，规避各类实验常见问题。

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