热销免疫缺陷小鼠
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2025年6月，Capstan Therapeutics 与 Carl June 团队在 Science 上发表了里程碑式研究，首次系统验证了靶向脂质纳米颗粒（tLNP）在体内直接重编程T细胞生成功能性CAR-T的技术路径（1）。同年6月11日，核心管线CPTX2309进入I期临床，艾伯维随即以21亿美元完成对 Capstan Therapeutics 的收购，标志着 In Vivo CAR-T 时代的正式开启。近期接踵而至的巨额交易，使得该赛道的热度持续攀升。
2026 年多国团队研发靶向细胞外囊泡（t-EV）递送全长 DMD mRNA，攻克现有 DMD 疗法短板。经小鼠、狨猴验证，该载体骨骼肌靶向性强、免疫毒性远低于 AAV，可剂量依赖性修复抗肌萎缩蛋白、恢复肌肉功能。后续人体临床试验显示患儿蛋白表达最高提升 2000%，为杜氏肌营养不良带来全新非病毒基因治疗方案。
I型糖尿病（Type1 diabetes，T1D），也叫胰岛素依赖型糖尿病（Insulin dependent diabetesmellitus，IDDM）或青少年糖尿病，是一种自身免疫性疾病，多发生在儿童和青少年，也可发生于各种年龄。其根本机制是负责产生胰岛素的胰脏β细胞被自体免疫系统错误地破坏，导致内源性胰岛素缺乏并引起高血糖症。
小核酸药物市场高速扩容，国内研发迈入并跑阶段，但人鼠靶标、受体存在种属差异干扰临床前药效评价。基因人源化小鼠是行业评价金标准，南模生物搭建覆盖代谢心血管、减脂增肌、补体系统多靶点人源化小鼠模型与药效服务平台，助力小核酸药物临床转化。
代谢性疾病是指物质合成代谢和分解代谢障碍所导致的一类疾病。这类疾病通常是指人体中一些物质，如脂肪、糖、蛋白质、嘌呤等异常代谢所引起的疾病。代谢性疾病已被认为是全球公共卫生领域正面临的重大挑战。从困扰数亿人的肥胖、糖尿病，到发病率逐年攀升的代谢功能障碍相关的脂肪性肝炎和高尿酸血症等，这类疾病正悄无声息地侵蚀着现代人的健康基石。
糖尿病作为一种慢性代谢性疾病，通常不会在患者身上独立存在，而常与其他诸多非健康状态或疾病并存，在这个数病齐发的过程中糖尿病往往是“开路先锋”，据统计全球高达4亿多人饱受糖尿病困扰，其中我国糖尿病患病人数居全球之首。
毫无疑问，肝脏这个词大家都是不陌生的，但对于肝脏本身大部分人就知之甚少了。实际上，我国是一个肝病大国，平均每12个人里就有一个肝病患者，众多肝脏疾病的发病机理和治疗药物还有待探索。今天是世界肝炎日，小编就为大家介绍几种常见的肝脏疾病和常用的动物模型，助大家在研究中快人一步。
