热销免疫缺陷小鼠
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面对如此大的市场需求，众多药企加入阿尔兹海默症药物开发，但是过去30年针对老年痴呆症的新药开发都以失败告终，很多人开始纷纷抛弃淀粉样蛋白假说，取而代之的是寻找风险因子作为新靶点。今天主要介绍其中两个新靶点：APOE4和TREM2。
小核酸 小核酸药物
斑马鱼药物筛选
小核酸药物（ASO、siRNA、miRNA）通过基因层面调控致病蛋白表达，为传统"不可成药"靶点带来突破。三类药物各有独特作用机制：ASO结合mRNA阻断翻译或触发降解，siRNA通过RNAi通路特异性裂解靶标mRNA，miRNA则多靶点微调蛋白输出水平。然而，小核酸药物通常针对人源靶点设计，普通小鼠无法直接评估药效，人源化小鼠模型因此成为临床前验证的关键工具。南模生物针对LPA、INHBE、SERPINC1、ANGPTL3、C3、TFR1等靶点自主研发了多种人源化小鼠模型，涵盖心血管、代谢、凝血、补体、中枢神经等治疗领域，为小核酸药物的体内活性、药代药效及毒性评价提供遗传修饰动物模型支持。
2022年9月是第11个世界阿尔茨海默病月，今年9月21日世界阿尔茨海默病日的主题为“知彼知己，早防早智—携手向未来”。当今世界越来越多的绝症被克服，尤其是在肿瘤免疫治疗领域，各类药物可以说是百花齐放；相比之下，阿尔茨海默病(Alzheimer’s disease，AD)的药物开发几乎就是“全军覆没”，寥寥几款上市药物也没有令人满意的疗效。
SERPINA1：一"因"致双器官发病的特殊蛋白Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1 Antitrypsin Deficiency, AATD）是一种由SERPINA1基因突变引起的遗传性疾病，呈常染色体隐性遗传。AATD在欧洲血统个体中更为常见，而在亚洲血统及其他背景
在生命科学的前沿阵地，小核酸药物正以破竹之势掀起一场医药革命。不同于传统化疗药物的“地毯式轰炸”，这类基于基因调控的超精准“导弹”，凭借对疾病根源基因的定向打击，为攻克诸多疑难杂症带来曙光。今天，让我们一同探秘小核酸药物的核心靶点，揭开其类型、作用原理、基因组战场坐标及临床前动物模型应用的神秘面纱。
细胞因子风暴 细胞因子 什么是细胞因子风暴
1月24日，国际顶尖医学期刊《柳叶刀》在线发表了中国新型冠状病毒（SARS-CoV-2）感染病例首批临床数据报告指出，在危重病人中可见细胞因子风暴发生
血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。根据凝血因子差异可分为由FVIII凝血因子功能异常导致的血友病A(hemophilia A，HA)与FIX凝血因子异常所致的血友病B(hemophilia B，HB)。
2025年6月，Capstan Therapeutics 与 Carl June 团队在 Science 上发表了里程碑式研究，首次系统验证了靶向脂质纳米颗粒（tLNP）在体内直接重编程T细胞生成功能性CAR-T的技术路径（1）。同年6月11日，核心管线CPTX2309进入I期临床，艾伯维随即以21亿美元完成对 Capstan Therapeutics 的收购，标志着 In Vivo CAR-T 时代的正式开启。近期接踵而至的巨额交易，使得该赛道的热度持续攀升。
