热销免疫缺陷小鼠
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动脉粥样硬化（atherosclerosis，AS）是一种以脂质代谢紊乱为特征的慢性炎症性血管疾病。它的主要病理特点是在大中型动脉的内膜及其中膜形成脂质条纹和粥样斑块，最终使血管腔变窄甚至阻塞。作为冠心病、脑梗死、外周血管病的主要原因，动脉粥样硬化导致的死亡率居高不下。
中国团队在《Cell》发表研究，发现 ROCK2 是肝纤维化关键靶点，研发出高选择性抑制剂 TDI01。该药物在动物模型中逆转肝纤维化，临床研究显示其安全性良好，能减轻患者肝纤维化，实现了从靶点到临床的全链条突破。
本期《遇见科学家》栏目，我们非常荣幸邀请到该文章的通讯作者、华中科技大学吴杰教授做客南模生物直播间，为大家带来「移植排斥与移植耐受」的线上课程，由浅入深地讲解移植相关的免疫学知识，并分享生物医学研究的思路和技巧。
本文介绍GAN饮食诱导MASH模型的构建策略与验证数据，解析其在模拟人类MASH病程中的转化价值，并分享南模生物现货模型的即用优势与司美格鲁肽药效验证结果，助力研发团队跳过4-5个月造模等待期，快速启动药效试验。
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 罕见病 动物模型 科研动物模型
2024年3月4日，拜耳宣布通过投资3.1亿美元获得BridgeBio的Acoramidis在欧洲的独家商业化权益。曾有分析师预测，Acoramidis将是2024年十大最值得期待的药品之一，且最高年销售额有望突破十亿美元。而这款市场潜力巨大的药物，是用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病这一罕见病，今天的实鼠罕见就为大家介绍一下转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病。
苯丙酮尿症（PKU）是由PAH基因突变引起的常染色体隐性遗传罕见病，R408W是全球报道的致病性PAH变体，约22.2%的PKU患者携带该突变。南模生物构建的Pah-R408W点突变小鼠（NM-KI-225103）精准模拟人类PKU表型，已被用于碱基编辑等基因治疗策略的临床前验证
武大团队于《Journal of Hepatology》研究证实表观因子 SETDB1 为肝癌免疫负调控促癌蛋白。SETDB1 缺失解除 ERV 沉默、胞质 dsDNA 激活 cGAS 通路，经 cGAS-CXCL12 轴招募成熟 B 细胞，cGAS-ZBP1 轴诱导肿瘤免疫原性坏死凋亡，促成功能性成熟 TLS，与免疫检查点抑制剂联用协同抑癌，为肝癌联合免疫治疗提供新靶点。
文章解析了动脉粥样硬化的病理特征与发病机制，指出其由脂质代谢紊乱引发，LDL 升高是关键诱因，还介绍了 Ldlr/ApoE 双基因缺陷的动脉粥样硬化小鼠模型及不同饮食下的验证数据，该平台还可提供多种代谢疾病模型与药效评价服务。
很多有减肥需求的朋友，对司美格鲁肽一定不会陌生，这种药物不但可以用于治疗Ⅱ型糖尿病，对于肥胖人群减重也非常有效。早在2021年该药物就在美国获批了用于非糖尿病成年人减肥的适应症。2024年的6月25日，以改善成年人肥胖/超重的“减肥版”司美格鲁肽，也获得了中国国家药监局的批准。目前，GLP-1R激动
