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Nature Genetics | 遗传示踪结合条件敲除技术揭示肝脏血管新起源

VEGFA 肝脏血管 VEGFR2

2016年3月29日，国际学术期刊《Nature Genetics》在线发表了中国科学院上海生命科学研究院营养科学研究所周斌研究组的最新研究成果“Genetic lineage tracing identifies endocardial origin of liver vasculature”。该研究利用遗传示踪技术并结合组织特异性基因敲除技术，发现了部分肝脏血管在胚胎发育期起源于心脏中的心内膜细胞，并揭示VEGFA/VEGFR2信号通路参与调控肝脏血管的生成和肝脏的器官生长，为血管细胞谱系的建立与发育调控研究提供了新的视角和思路。

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Science | 中科大蒋为/朱书/王育才团队：靶向血清素信号，破解体内递送系统肝脏清除难题

中科大团队在《Science》发文，揭示肠道菌群通过肠上皮细胞生成血清素，激活肝脏库普弗细胞清除递送载体；阻断该通路可显著提升药物与基因递送效率。

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你选对小鼠肿瘤模型了吗

肿瘤动物模型 小鼠肝脏瘤 Kras

南模生物有多种基因工程小鼠肿瘤模型，并且可根据客户的研发需要提供诱发性肿瘤小鼠模型、基因工程小鼠肿瘤模型定制、各类基于细胞系的肿瘤模型服务以及60种的肝癌PDX诱发性肿瘤小鼠模型。我们可以构建各类皮下，原位或者转移瘤模型，并针对相应的模型提供高度定制化的体内药效学服务。

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苯丙酮尿症基因治疗的潜力模型——Pah-R408W

将经肝脏PHA利用还原型蝶呤辅因子四氢生物蝶呤（BH4）催化L-苯丙氨酸转化为L-酪氨酸[1]，再经

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ANGPTL3靶点降脂药物全解析：从基因敲除小鼠发现到siRNA临床突破｜人源化小鼠模型验证

ANGPTL3是由肝脏合成的脂蛋白酯酶抑制剂，其功能缺失可显著降低血脂水平。本文系统梳理ANGPTL3靶点从发现到siRNA药物临床推进的完整历程，涵盖zodasiran、solbinsiran、CTX310等管线进展，并介绍南模生物hANGPTL3人源化小鼠模型在临床前药效评价中的应用。

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代谢研究常用Cre工具鼠：从疾病类型到基因机制

本文围绕 Cre-loxP 系统在代谢疾病研究中的应用，分肝脏、心血管、脂肪、胰腺、肾上腺五大器官梳理相关代谢病症、致病基因与发病机制，并配套对应 Cre 工具鼠资源，涵盖脂肪肝、动脉粥样硬化、肥胖、糖尿病、肾上腺内分泌紊乱等模型，文末介绍南模生物模式动物全套研发服务与咨询渠道。

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INHBE减脂靶点：pLOF突变降低腹部脂肪与心血管疾病风险——RNAi疗法与人源化小鼠模型

INHBE（抑制素亚基βE）是TGF-β超家族成员，肝脏表达水平与胰岛素抵抗和体重指数正相关。INHBE基因罕见预测功能缺失（pLOF）突变患者腹部脂肪明显减少、代谢状况良好，心血管疾病和Ⅱ型糖尿病风险显著降低。Arrowhead、Wave Life Sciences等企业布局RNAi疗法。南模生物提供hINHBE人源化小鼠模型（NM-HU-233512），助力RNAi药物临床前评价。

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全球超1亿患者！MASH药物研发进展与核心模型解析

什么是MASH代谢性脂肪性肝病（metabolic dysfunction-associated steatohepatitis，MASH，原称为NASH）是一种与代谢紊乱密切相关的慢性肝脏疾病。其主要病理特征包括：脂质过度积累（脂肪变性）、免疫细胞浸润（炎症）和肝星状细胞活化介导的纤维化。该疾病不

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hPCSK9(4)人源化小鼠模型：用于人源PCSK9靶向降脂分子的体内药效评价

降脂药物的临床前药效评价需要什么模型？hPCSK9(4)人源化小鼠模型（NM-HU-251531）肝脏可检出人源PCSK9转录本、血清可检出人源蛋白，Inclisiran给药后血清hPCSK9与T-CHO显著下降，罗苏伐他汀给药期间血脂显著降低。血脂四项与肝脏LDLR均有官网检测数据，可查询目录号与完整验证数据。

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Epcam-2A-CreERT2小鼠（NM-KI-00084）：泛上皮诱导型Cre工具鼠

南模生物 Epcam-2A-CreERT2 小鼠（NM-KI-00084）以泛上皮标记基因 Epcam 的表达谱驱动他莫昔芬诱导型 Cre 重组酶，在小肠、大肠、肝脏、肾脏等上皮细胞中实现上皮特异、时间可控的条件性基因敲除与谱系示踪。附 Cre 活性验证数据，可配 flox、报告基因及 Dre 品系使用。

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