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药靶百科 | FcRn:延长药物半衰期的"护送者"

FcRn(新生儿Fc受体)是延长IgG抗体和白蛋白半衰期的关键靶点。通过pH依赖性结合机制,FcRn保护IgG和白蛋白免受溶酶体降解,使其血清半衰期延长至数周。

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从零到2000%:全新DMD基因疗法实现史诗逆转!

2026 年多国团队研发靶向细胞外囊泡(t-EV)递送全长 DMD mRNA,攻克现有 DMD 疗法短板。经小鼠、狨猴验证,该载体骨骼肌靶向性强、免疫毒性远低于 AAV,可剂量依赖性修复抗肌萎缩蛋白、恢复肌肉功能。后续人体临床试验显示患儿蛋白表达最高提升 2000%,为杜氏肌营养不良带来全新非病毒基因治疗方案。

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免疫缺陷小鼠STZ诱导1型糖尿病模型:干细胞疗法临床前评估方案与药效数据

本文介绍STZ诱导原理、两种注射方案的特点,以及南模生物基于M-NSG基因敲除小鼠和M-SRG大鼠构建的T1DM模型验证数据与药效评价结果,为干细胞疗法临床前研究提供模型选择参考。

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解决稀缺困境丨罕见病小鼠模型来啦!

罕见病,是指发病率很低、很少见的疾病,一般为慢性、严重的疾病,常常危及生命。罕见病并非特指某种疾病,而是对一大类散落在各个疾病系统的罕见疾病的统称。

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免疫缺陷+STZ:1型糖尿病干细胞疗法黄金模型

1型糖尿病(Type1 diabetes mellitus,T1DM),也叫胰岛素依赖型糖尿病(Insulin dependent diabetes mellitus,IDDM)或青少年糖尿病,是一种自身免疫性疾病,多发生在儿童和青少年时期。其根本原因是负责产生胰岛素的胰岛β细胞被自体免疫系统错误地

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Cancer Cell | SIX1-KO小鼠助揭示肿瘤Warburg效应转录调控新机制

SIX1 warburg效应

2018年2月16日,《Cancer Cell》 发表了军事医学研究院生物工程研究所叶棋浓课题组的最新科研成果“Transcriptional Regulation of the Warburg Effect in Cancer by SIX1”,首次将miR-548a-3p/SIX1轴与Warburg效应和肿瘤生长联系起来,并阐明了相关作用机制。本研究中SIX1基因敲除小鼠模型由上海南方模式生物构建。

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重磅 | AACR抗肿瘤新靶点整理

谁能尽早对这些新靶点展开研究,谁就更有可能在竞争日益激烈的新药研发中抢占先机。小编在此为大家盘点了AACR会议上公布的新靶点,让我们一起领略一下这些前沿进展,希望能给大家带来一些帮助和启迪。

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线粒体荧光探针三剑客:Mito-EGFP、mito-QC与MitoTimer,你选对了吗?

聚焦 Mito-EGFP、mito-QC、MitoTimer 三款基因编码线粒体荧光探针,解析其核心元件、工作原理、优劣势及适用场景。Mito-EGFP 主打结构定位与形态示踪,mito-QC 专攻线粒体自噬检测,MitoTimer 可呈现线粒体老化与氧化状态,为不同方向的线粒体研究提供精准工具选择参考。

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这些动物模型,为小核酸药物再添一场东风

小核酸药物研究小鼠模型盘点

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南模生物助力圣因生物靶向补体C3的siRNA疗法IND获批

2024年6月24日,据CDE官网显示,苏州圣因生物医药有限公司(以下简称“圣因生物”)的1类新药SGB-9768注射液获得临床试验默示许可,适应症为补体介导的肾脏疾病,包括成人 IgA 肾病、C3 肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎患者。

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