热销免疫缺陷小鼠
Find Cre 工具鼠
2026 年 2 月 28 日是第 19 个国际罕见病日，今年主题为 “不止罕见”。目前我国罕见病患者超 2000 万，南模生物依托基因编辑技术，构建了上百种罕见病小鼠模型，为罕见病机制研究、药物研发提供了关键工具。
南模生物为该研究提供了M-NSG小鼠以及肝癌PDX模型。
罕见病
在2018年，我国首次公布了第一批罕见病目录，时隔5年后，中国罕见病目录在2023年9月20日完成首次扩容。至此，罕见病目录共计收录了207种罕见病。这一扩充给更多的罕见病患者迎来了新的希望！
小核酸药物研究小鼠模型盘点
免疫系统人源化小鼠模型是通过将人的造血细胞、淋巴细胞或组织植入免疫缺陷小鼠体内，从而使其重建人类免疫系统的小鼠模型。它们可有效地重建人类免疫系统，更好地模拟人体免疫特征。
11月3日，中国科学院动物研究所焦建伟研究团队在Advanced Science上发表题为Deficiency of STING-signaling in embryonic cerebral cortex leads to neurogenic abnormalities and autistic-like behaviors的研究论文，发现STING信号调控神经干细胞增殖与分化，该基因在脑中特异性敲除后，小鼠出现类似自闭的行为特征，并阐明STING通过调控ALX4表达参与脑发育的机制。南模生物为该研究构建了STING-flox小鼠模型。
帕金森病是第二常见的神经退行性疾病，我国目前有超300万帕金森病患者，已成为威胁人类健康的重大公共卫生问题。然而，目前帕金森病的治疗手段以对症治疗为主，尚无有效手段阻止疾病病程的进展。近期，郁金泰团队发表于《Science》杂志的研究发现全新未知功能蛋白FAM171A2可能是帕金森病治疗新靶点。“F
随着各种技术的创新，神经科学作为一门多领域交叉的复杂学科正在突飞猛进地发展。国家科技部发布的“脑科学与类脑研究”重大项目，更是使神经科学及神经精神疾病的研究成为热点方向。
本期《遇见科学家》栏目，我们非常荣幸邀请到此篇文章的第一作者——朱颜菁老师，于2月5日（周四）晚7点做客南模生物直播间，为大家带来「脊髓类器官的构建与神经环路重塑研究」线上讲座。感兴趣的老师同学可以点击下方按钮报名，届时来南模直播间交流哦~
多巴胺（dopamine）是大脑中一种重要的神经递质，参与调控着多种生理功能，包括运动控制、情绪调节、动机、学习与记忆等。在中枢神经系统中，中脑多巴胺能系统是多巴胺能神经元的主要聚集地。多巴胺神经元的异常与多种神经精神疾病相关，如帕金森病（Parkinson’s disease）、抑郁症、精神分裂症、注意力缺陷多动障碍（ADHD）、药物成瘾等。
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