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小核酸药物品系

小核酸 小核酸药物

7.6 | 大脑皮层发育机制讲座

大脑皮层是感觉、自主运动和认知功能的中枢，其功能单位-投射神经元（PN）形成六层的层次结构，在切向维度上产生四个重要功能区域：初级运动皮层、初级躯体感觉皮层、初级视觉皮层和初级听觉皮层。功能区域的形成和特化过程被称为图式形成，图式形成缺陷与神经系统发育疾病密切相关。表观遗传学机制，如组蛋白修饰、DNA甲基化和RNA甲基化等在大脑皮层发育的细胞命运决定中发挥重要作用，但其功能及其作用方式尚不清楚。通过构建基因功能缺失小鼠，可以模拟临床表型，更为深入地理解神经系统发育疾病的发病机理以及表观遗传学的调控机制。

糖尿病研究模型

糖尿病作为一种慢性代谢性疾病，通常不会在患者身上独立存在，而常与其他诸多非健康状态或疾病并存，在这个数病齐发的过程中糖尿病往往是“开路先锋”，据统计全球高达4亿多人饱受糖尿病困扰，其中我国糖尿病患病人数居全球之首。

学术沙龙丨基因治疗和核酸药物开发及临床前研究探讨

动物模型 核酸药物 基因治疗

疾病动物模型是生物医药研究和产业发展不可或缺的支撑条件，好的疾病模型既要与人类疾病相比具有发病同源性、表型一致性、药物治疗预见性，同时又要具有造模易行性、重现性与经济性等特点，在基因治疗临床前研究中仍有很多未被满足的动物模型的需求。

Circulation | 南模生物助力揭示二叶式主动脉瓣形成的新机制

南模生物为该研究构建了Adamts16-KO敲除小鼠、Adamts16-H355Q点突变小鼠、Adamts16-flox-H355Q条件性点突变小鼠。

南模生物斑马鱼平台助力HSP发病机理研究

HSP 遗传性痉挛性截瘫

2019年6月15日，南模生物斑马鱼平台与福建医科大学附属第一医院神经内科陈万金与王柠教授团队合作在全球临床神经学顶级杂志《Brain》在线发表了题为“Stop-gain mutations in UBAP1 cause pure autosomal-dominant spastic paraplegia“的研究长文（Original Article）。

Cell Discovery | 周斌组揭示肺脏支气管肺泡干细胞（BASC）具有双向分化潜能

同源重组 同源重组技术 肺泡干细胞

2020年年初，国际学术期刊 Cell Discovery 在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）周斌研究组的科研成果“Bi-directional differentiation of single bronchioalveolar stem cells during lung repair”。该研究基于双同源重组报告系统，利用细胞克隆分析技术揭示了单个支气管肺泡干细胞（single BASC）在支气管和肺泡区域都损伤情况下具有同时再生这两个区域上皮细胞的能力。这一发现为肺脏的再生治疗提供了新的理论指导。南模生物为该研究构建了 Scgb1a1-CreER 和 R26-Confetti2 小鼠模型。

9.7 | 啮齿动物模型在神经系统疾病临床前研究中的应用

本期《南模讲坛》栏目，我们特别邀请到了南模生物工业客户部王红涛博士，于9月7日（周四）晚19:00亲临南模生物直播间，为大家带来「啮齿动物模型在神经系统疾病临床前研究中的应用」的线上课程。王博将从动物模型的角度介绍神经系统疾病治疗药物的临床前药效评估方法，和大家探讨一下如何利用动物模型提高药物的临床转化效率。

专家讲座丨模式生物，打开生命奥秘之门的钥匙

7月23日晚19：00，南模生物公开课直播间很荣幸邀请到了模式生物研究领域专家费俭教授，为我们讲述模式生物的奥秘。

因为诺奖，这些小鼠将爆红！

北京时间10月4日下午17：30，2021年诺贝尔生理学或医学奖公布，获奖的是两位美国科学家 David Julius 和 Ardem Patapoutian，以表彰他们发现了人体对温度和触觉的受体（receptor）。正如诺奖委员会所说的那样，我们感知热、冷和触觉的能力对生存至关重要，这是我们与周围世界互动的基础。