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C3 siRNA再拓适应症!从药物到模型,补体赛道火热升级进行时

2026 年 5 月圣因生物 C3 siRNA 药物 SGB-9768 新增 PNH、aHUS 血液疾病临床批件,此前已获批肾病适应症并开展 Ⅱ 期临床。文章介绍补体系统构成与三条激活通路,分析其异常引发的多类疾病,阐述补体药物研发向 C3 靶点与 siRNA 剂型升级趋势,并展示南模生物补体人源化小鼠模型及药效验证成果。

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hRHO点突变小鼠:视网膜色素变性研究的"金标准"临床前模型

本文系统梳理hRHO点突变的致病机制与分类,重点介绍南模生物构建的hRHO-P23H、hRHO-D190Y、hRHO-C110R、hRHO-R135W等系列点突变小鼠模型,并以hRHO-P23H人源化小鼠模型的视网膜表型数据为例,展示其作为临床前CRO药效评价工具在ASO、基因编辑等创新疗法验证中的价值。

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hRHO点突变小鼠:视网膜色素变性研究的"金标准"临床前模型

hRHO 突变是视网膜色素变性主因,hRHO-P23H 等小鼠模型精准模拟人类病变,是该疾病机制研究与新药研发的金标准临床前模型。

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CD45.1/CD45.2、Thy1.1/Thy1.2、OT-1/OT-2小鼠,应该pick谁?

免疫学研究中有一些常用的小鼠,对于新手来讲,他们名称相近,容易混淆,往往又需要搭配使用,今天小编就带大家一探究竟。CD45.1和CD45.2CD45也被称为白细胞共同

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自身免疫疾病简介及人源化靶点介绍

01自身免疫疾病概述自身免疫疾病是一类免疫系统错误地攻击自身组织和器官的疾病。这些疾病涉及多种免疫细胞和分子,导致慢性炎症、组织损伤和功能障碍。常见的自身免疫疾病包括系统性红斑狼疮(SLE)、类风湿关节炎(RA)、多发性硬化症(MS)、1型糖尿病(T1D)、自身免疫性甲状腺疾病(AITD)、自身免疫

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大心脏的“是”与“非”

心肌肥大的发生发展是非常复杂的,涉及多条信号通路和多种细胞。基因修饰小鼠模型,可作为复杂信号研究的有力工具,并能够指导靶向药物的开发,在心肌肥大这一领域有着不可替代的优势。南模生物可提供多种心血管特异的Cre工具鼠和重要靶点的基因修饰小鼠,助力心血管系统的研究。

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肝脏研究常用疾病模型

毫无疑问,肝脏这个词大家都是不陌生的,但对于肝脏本身大部分人就知之甚少了。实际上,我国是一个肝病大国,平均每12个人里就有一个肝病患者,众多肝脏疾病的发病机理和治疗药物还有待探索。今天是世界肝炎日,小编就为大家介绍几种常见的肝脏疾病和常用的动物模型,助大家在研究中快人一步。

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关于CDX模型,这些知识点你必须了解!

CDX模型,全称为细胞系来源的异体移植肿瘤(Cell line-derived xenograft, CDX)模型,是将体外培养的异源(人源)肿瘤细胞系移植到免疫缺陷小鼠体内而构建的肿瘤模型。CDX模型是目前抗肿瘤药物临床前药效学评价最常用的体内模型之一,在肿瘤学研究和抗肿瘤药物研发过程中有着极大的需求。

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面对岁月杀手,如何才能让他们忘不了?——南模生物提供多种小鼠模型,助力阿尔兹海默病研究

面对如此大的市场需求,众多药企加入阿尔兹海默症药物开发,但是过去30年针对老年痴呆症的新药开发都以失败告终,很多人开始纷纷抛弃淀粉样蛋白假说,取而代之的是寻找风险因子作为新靶点。今天主要介绍其中两个新靶点:APOE4和TREM2。

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