热销免疫缺陷小鼠
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小核酸药物(ASO、siRNA、miRNA)通过基因层面调控致病蛋白表达,为传统"不可成药"靶点带来突破。三类药物各有独特作用机制:ASO结合mRNA阻断翻译或触发降解,siRNA通过RNAi通路特异性裂解靶标mRNA,miRNA则多靶点微调蛋白输出水平。然而,小核酸药物通常针对人源靶点设计,普通小鼠无法直接评估药效,人源化小鼠模型因此成为临床前验证的关键工具。南模生物针对LPA、INHBE、SERPINC1、ANGPTL3、C3、TFR1等靶点自主研发了多种人源化小鼠模型,涵盖心血管、代谢、凝血、补体、中枢神经等治疗领域,为小核酸药物的体内活性、药代药效及毒性评价提供遗传修饰动物模型支持。
本期介绍同样作为抗原呈递细胞的树突状细胞
医药研发进展01小分子药物领域长效精神分裂症疗法!绿叶制药美比瑞在华获批上市6月11日,绿叶制药宣布,其自主研发的第二代抗精神病药长效针剂棕榈酸帕利哌酮注射液(美比瑞)已获得中国国家药品监督管理局的上市批准,用于精神分裂症急性期和维持期的治疗。美比瑞是每月给药一次的棕榈酸帕利哌酮长效针剂,其活性成分
现在我们提到实验动物,第一个想到的往往是小白鼠,我们在日常生活中也经常戏称第一个尝试新事物的人是“小白鼠”,可以说小白鼠已经成了动物模型的代名词。而实际上,大鼠才是第一个被用于科学研究的哺乳动物。两个世纪前,科学家就开始使用大鼠来研究食物和缺氧对生理活动的影响。
斑马鱼药物筛选
肿瘤学研究中,还原肿瘤的发展进程是科学家们研究的一大重点。在丰富的肿瘤小鼠模型中,有一类模型拥有肿瘤早期进展特征和自发肿瘤转移等优点,广泛应用于肿瘤的发生机制研究、肿瘤药物筛选和评估以及免疫治疗研究。这个模型就是基因修饰原发肿瘤小鼠模型,也在某些情况被称为自发性肿瘤小鼠模型。基因修饰原发肿瘤小鼠模型
2026 年 2 月 28 日是第 19 个国际罕见病日,今年主题为 “不止罕见”。目前我国罕见病患者超 2000 万,南模生物依托基因编辑技术,构建了上百种罕见病小鼠模型,为罕见病机制研究、药物研发提供了关键工具。
本文系统梳理hRHO点突变的致病机制与分类,重点介绍南模生物构建的hRHO-P23H、hRHO-D190Y、hRHO-C110R、hRHO-R135W等系列点突变小鼠模型,并以hRHO-P23H人源化小鼠模型的视网膜表型数据为例,展示其作为临床前CRO药效评价工具在ASO、基因编辑等创新疗法验证中的价值。
本文系统梳理CD3与CD19靶点的生物学基础、TCE双抗的作用机制,以及临床前研究中不可或缺的人源化小鼠模型——南模生物hCD3EDG/hCD19双靶点小鼠(C57BL/6与BALB/c双背景),并展示该模型在自身免疫疾病模型(SLE)构建和药效评价中的验证数据,为双抗药物的临床前评价提供参考。
GLP-1受体激动剂(GLP-1RA)是过去二十年代谢疾病领域最具革命性的药物类别之一。从2005年首款产品艾塞那肽获批至今,GLP-1R相关研发管线已近800条。在如此程度的竞争下,GLP-1R相关代谢药物的研发思路已从“单靶点长效化”进入几个新阶段:口服便携化——旨在提高依从性、降低成本、避免注