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毫无疑问，肝脏这个词大家都是不陌生的，但对于肝脏本身大部分人就知之甚少了。实际上，我国是一个肝病大国，平均每12个人里就有一个肝病患者，众多肝脏疾病的发病机理和治疗药物还有待探索。今天是世界肝炎日，小编就为大家介绍几种常见的肝脏疾病和常用的动物模型，助大家在研究中快人一步。
2026 年 5 月圣因生物 C3 siRNA 药物 SGB-9768 新增 PNH、aHUS 血液疾病临床批件，此前已获批肾病适应症并开展 Ⅱ 期临床。文章介绍补体系统构成与三条激活通路，分析其异常引发的多类疾病，阐述补体药物研发向 C3 靶点与 siRNA 剂型升级趋势，并展示南模生物补体人源化小鼠模型及药效验证成果。
PNPLA3 I148M是MASLD/MASH领域验证最充分的遗传风险位点。围绕该靶点，阿斯利康AZD2693（ASO）已推进至II期临床，Arrowhead/Madrigal的ARO-PNPLA3（siRNA）在I期试验中单次给药降低肝脏脂肪高达46%，辉瑞小分子PF-07853578则已终止开发。在临床前研究中，携带I148M的点突变小鼠和肝脏特异性过表达的人源化小鼠模型是评价这些候选药物药效的核心工具。南模生物围绕PNPLA3靶点构建了多款遗传修饰动物模型，其中HSD诱导的肝脏特异性过表达hPNPLA3 I148M模型已展现出类人脂肪变性与纤维化表型。
疾病动物模型 疾病模型 肝癌动物模型
诱导肝癌发生的相关因素特别多，诸如：病毒，化学致癌物，酒精等，但其确切的发病机制目前尚不清楚。因此，建立与人类肝癌生物学特性相近的动物模型，对于肝癌发病机制的研究以及药物开发具有重要的现实意义。
9月25日，上海南方模式生物科技股份有限公司与苏州近岸蛋白质科技股份有限公司在上海签署协议，达成深度战略合作。双方约定，将在全球范围内开展技术和商业合作，充分发挥南模生物在基因修饰动物模型领域的优势以及近岸蛋白在抗体药、mRNA疫苗药物、CGT、类器官等领域的优势，推动双方产品和技术服务的应用验证和创新升级，协同为下游生物医药客户的研发提供整体解决方案，共同打造可持续发展合作模式，为生物医药行业发展做更好的技术和服务支撑。
2025年10月1日，阿斯利康注册了CD3/CD19双抗AZD0486（Surovatamig）治疗类风湿性关节炎或系统性红斑狼疮的一期临床试验。该一期临床试验计划入组48例类风湿性关节炎或系统性红斑狼疮患者，预计2028年完成。AZD0486最初由Tenebio研发，阿斯利康在2022年7月以12
本期《南模讲坛》栏目，我们非常荣幸邀请到南模生物研发部经理贺宪飞博士做客南模生物直播间，同大家介绍新型肿瘤免疫疗法与人源化动物模型在临床前药物评价中的案例介绍。通过本次公益分享，我们期待与更多学者和抗体药物研发者进行学术交流，促进该研究领域的共同进步。
罕见病药物开发面临着患者数量少，研究样本稀缺，临床试验难度高的困境，更需要依靠合适的动物模型破局。稳定可靠的罕见病动物模型的建立与供应，对于罕见病的发病机制研究、药物靶点研究以及治疗效果评价等方面都具有不可估计的潜力。谨以此文，介绍一些罕见病模型，希望对大家有所帮助。
在生命科学的前沿阵地，小核酸药物正以破竹之势掀起一场医药革命。不同于传统化疗药物的“地毯式轰炸”，这类基于基因调控的超精准“导弹”，凭借对疾病根源基因的定向打击，为攻克诸多疑难杂症带来曙光。今天，让我们一同探秘小核酸药物的核心靶点，揭开其类型、作用原理、基因组战场坐标及临床前动物模型应用的神秘面纱。
