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从零到2000%:全新DMD基因疗法实现史诗逆转!

2026 年多国团队研发靶向细胞外囊泡(t-EV)递送全长 DMD mRNA,攻克现有 DMD 疗法短板。经小鼠、狨猴验证,该载体骨骼肌靶向性强、免疫毒性远低于 AAV,可剂量依赖性修复抗肌萎缩蛋白、恢复肌肉功能。后续人体临床试验显示患儿蛋白表达最高提升 2000%,为杜氏肌营养不良带来全新非病毒基因治疗方案。

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神经元的全天候合作伙伴——胶质细胞

南模生物在小鼠胶质细胞特定标记基因中敲入目标元件(Cre/Dre重组酶、报告基因或DTR),对每类细胞进行定义、标记及区分,有助于研究者在特定胶质细胞中进行精确的基因及细胞功能研究。

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因为诺奖,这只小鼠被翻红

南模生物自主研发的HIF-1α 条件性基因敲除(HIF-1α-CKO)小鼠模型,可用于研究HIF-1α 的生理功能、HIF-1α 基因相关的疾病发生机制及治疗方案,相信,HIF-1α 条件性基因敲除小鼠一定会是HIF相关通路研究中的重要资源。

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百里挑一,这些疾病你选对模型了吗?

南模生物U-DMbase®疾病小鼠模型资源库提供多种疾病模型检索,助力科研之路。

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AD潜力靶点及动物模型汇总

2022年9月是第11个世界阿尔茨海默病月,今年9月21日世界阿尔茨海默病日的主题为“知彼知己,早防早智—携手向未来”。当今世界越来越多的绝症被克服,尤其是在肿瘤免疫治疗领域,各类药物可以说是百花齐放;相比之下,阿尔茨海默病(Alzheimer’s disease,AD)的药物开发几乎就是“全军覆没”,寥寥几款上市药物也没有令人满意的疗效。

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重磅推荐! 南模生物神经药效服务平台

合适的动物模型对于神经药物的临床前研究至关重要,南模生物工业客户部依托自身丰富的动物模型资源和多年临床前药效评价经验,建立了神经药理药效服务平台,该平台由多名神经科学研究背景和药物研发经验的专家领衔,目前已成功建立多种神经系统疾病动物模型,可供临床前药理研究和药效评价使用。

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Cell | 脑科学领域颠覆性成果!中科院焦建伟团队揭秘人类脑膜发育规律

中科院焦建伟团队在 Cell 发文,借助单细胞、空间转录组技术解析孕 6-23 周人脑膜发育时空规律,阐明三层脑膜异步发育特征,揭示脑膜巨噬细胞多亚群功能;证实 CXCL12-CXCR4、TREM2-NFYA-CCL2、VEGF 通路调控脑发育,南模生物提供基因编辑小鼠模型,为脑膜相关脑病诊疗提供理论依据。

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南模生物模型鼠助力王福俤/闵军霞等团队研究获得新突破

南模生物为这两项研究构建了Trffl/+小鼠和Tmprss6fl/fl小鼠模型。

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SNP研究全攻略——从临床到动物模型

SNP这一概念首次出现于1994年发表的人类分子遗传杂志上,随后于1996年由美国麻省理工的Lander正式提出。SNP研究被认为是联系基因型和表现型之间关系的桥梁,是研究人类基因组计划走向应用的重要步骤。

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