热销免疫缺陷小鼠
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PNPLA3 I148M是MASLD/MASH领域验证最充分的遗传风险位点。围绕该靶点，阿斯利康AZD2693（ASO）已推进至II期临床，Arrowhead/Madrigal的ARO-PNPLA3（siRNA）在I期试验中单次给药降低肝脏脂肪高达46%，辉瑞小分子PF-07853578则已终止开发。在临床前研究中，携带I148M的点突变小鼠和肝脏特异性过表达的人源化小鼠模型是评价这些候选药物药效的核心工具。南模生物围绕PNPLA3靶点构建了多款遗传修饰动物模型，其中HSD诱导的肝脏特异性过表达hPNPLA3 I148M模型已展现出类人脂肪变性与纤维化表型。
9月25日，上海南方模式生物科技股份有限公司与苏州近岸蛋白质科技股份有限公司在上海签署协议，达成深度战略合作。双方约定，将在全球范围内开展技术和商业合作，充分发挥南模生物在基因修饰动物模型领域的优势以及近岸蛋白在抗体药、mRNA疫苗药物、CGT、类器官等领域的优势，推动双方产品和技术服务的应用验证和创新升级，协同为下游生物医药客户的研发提供整体解决方案，共同打造可持续发展合作模式，为生物医药行业发展做更好的技术和服务支撑。
2025年10月1日，阿斯利康注册了CD3/CD19双抗AZD0486（Surovatamig）治疗类风湿性关节炎或系统性红斑狼疮的一期临床试验。该一期临床试验计划入组48例类风湿性关节炎或系统性红斑狼疮患者，预计2028年完成。AZD0486最初由Tenebio研发，阿斯利康在2022年7月以12
在生命科学的前沿阵地，小核酸药物正以破竹之势掀起一场医药革命。不同于传统化疗药物的“地毯式轰炸”，这类基于基因调控的超精准“导弹”，凭借对疾病根源基因的定向打击，为攻克诸多疑难杂症带来曙光。今天，让我们一同探秘小核酸药物的核心靶点，揭开其类型、作用原理、基因组战场坐标及临床前动物模型应用的神秘面纱。
小核酸药物（ASO、siRNA、miRNA）通过基因层面调控致病蛋白表达，为传统"不可成药"靶点带来突破。三类药物各有独特作用机制：ASO结合mRNA阻断翻译或触发降解，siRNA通过RNAi通路特异性裂解靶标mRNA，miRNA则多靶点微调蛋白输出水平。然而，小核酸药物通常针对人源靶点设计，普通小鼠无法直接评估药效，人源化小鼠模型因此成为临床前验证的关键工具。南模生物针对LPA、INHBE、SERPINC1、ANGPTL3、C3、TFR1等靶点自主研发了多种人源化小鼠模型，涵盖心血管、代谢、凝血、补体、中枢神经等治疗领域，为小核酸药物的体内活性、药代药效及毒性评价提供遗传修饰动物模型支持。
本期介绍同样作为抗原呈递细胞的树突状细胞
医药研发进展01小分子药物领域长效精神分裂症疗法！绿叶制药美比瑞在华获批上市6月11日，绿叶制药宣布，其自主研发的第二代抗精神病药长效针剂棕榈酸帕利哌酮注射液（美比瑞）已获得中国国家药品监督管理局的上市批准，用于精神分裂症急性期和维持期的治疗。美比瑞是每月给药一次的棕榈酸帕利哌酮长效针剂，其活性成分
现在我们提到实验动物，第一个想到的往往是小白鼠，我们在日常生活中也经常戏称第一个尝试新事物的人是“小白鼠”，可以说小白鼠已经成了动物模型的代名词。而实际上，大鼠才是第一个被用于科学研究的哺乳动物。两个世纪前，科学家就开始使用大鼠来研究食物和缺氧对生理活动的影响。
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