热销免疫缺陷小鼠
Find Cre 工具鼠
本文介绍 CAR-T 疗法从体外（ex vivo）向体内（in vivo）的技术变革，指出体外 CAR-T 存在耗时、成本高、实体瘤疗效有限等问题，体内 CAR-T 可直接在体内重编程 T 细胞，优势显著；医药巨头重金布局该赛道，人源化小鼠模型是其临床前转化关键工具。
多发性硬化（MS）是中枢神经系统慢性自身免疫性疾病，实验性自身免疫性脑脊髓炎（EAE）是研究MS的关键自身免疫疾病模型。与MOG 35-55仅激活T细胞不同，MOG 1-125诱导的EAE模型可同时激活T细胞和B细胞，是评价B细胞靶向药物的理想神经系统疾病模型。本文介绍南模生物利用该模型对BTK抑制剂Fenebrutinib的药效评价数据。
2025年9月8日，由东方医院曾欣团队和中国人民解放军海军军医大学第二附属医院林勇团队合作完成的题为“Gut-derived indole propionic acid alleviates liver fibrosis by targeting profibrogenic macrophages
谁能尽早对这些新靶点展开研究，谁就更有可能在竞争日益激烈的新药研发中抢占先机。小编在此为大家盘点了AACR会议上公布的新靶点，让我们一起领略一下这些前沿进展，希望能给大家带来一些帮助和启迪。
华中科技大学同济医院陈勇团队在《Cell Metabolism》发文，揭示米色脂肪存在 IL-11/IL-11Ra “自我刹车” 信号轴。该通路通过调控鞘脂代谢抑制脂肪产热，敲除或多肽阻断 IL-11Ra 可提升能量消耗，改善高脂饮食引发的肥胖与代谢紊乱，为肥胖及相关代谢病治疗提供新靶点，研究使用了南模生物提供的基因敲除小鼠。
罕见病
在2018年，我国首次公布了第一批罕见病目录，时隔5年后，中国罕见病目录在2023年9月20日完成首次扩容。至此，罕见病目录共计收录了207种罕见病。这一扩充给更多的罕见病患者迎来了新的希望！
2025年9月10日，由良渚实验室、东部战区总医院国家肾脏疾病临床医学研究中心和浙江大学生命科学研究院等单位合作完成的题为“Loss-of-function mutations in PLD4 lead to systemic lupus erythematosus”的研究论文在《Nature》发表
罕见病药物开发面临着患者数量少，研究样本稀缺，临床试验难度高的困境，更需要依靠合适的动物模型破局。稳定可靠的罕见病动物模型的建立与供应，对于罕见病的发病机制研究、药物靶点研究以及治疗效果评价等方面都具有不可估计的潜力。谨以此文，介绍一些罕见病模型，希望对大家有所帮助。
上海南方模式生物科技股份有限公司（以下简称“南模生物”）将于4月14日至19日在佛罗里达州奥兰多市举行的2023年美国癌症研究协会（AACR 2023）年会上以壁报形式展示临床前动物模型KDR人源化小鼠和IL-2RA人源化小鼠的最新研究成果。南模生物诚邀您参加此次会议，期待与您在572号展位交流互动！
2026 年 2 月 28 日是第 19 个国际罕见病日，今年主题为 “不止罕见”。目前我国罕见病患者超 2000 万，南模生物依托基因编辑技术，构建了上百种罕见病小鼠模型，为罕见病机制研究、药物研发提供了关键工具。
