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多少诺奖工作，才能构建一只基因修饰小鼠！

一起来回顾，到底是多少诺奖工作的铺垫，才使得构建基因编辑小鼠不再是水中月，镜中花。

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这只小鼠的含金量，抵得上数十次诺奖

诺贝尔生理学或医学奖

今年的诺贝尔生理学或医学奖花落核苷碱基修饰领域，获奖的是匈牙利科学家卡塔林·卡里科（Katalin Karikó）和美国科学家德鲁·韦斯曼（Drew Weissman），他们在核苷碱基修饰方面的发现，使针对新冠感染的有效信使核糖核酸（mRNA）疫苗的开发成为可能。

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南模生物获得Broad研究所授权的CRISPR专利全球许可

CRISPR CRISPR基因编辑技术

南模生物于2018年11月12日与隶属于麻省理工学院（MIT）和哈佛大学的Broad 研究所签订协议，获得了由其授予的一系列CRISPR/Cas技术非独占许可知识产权。

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基因编辑进展丨新基因工具可按时序编辑DNA序列，有望加深对癌症的了解

2月21日，一篇题为Sequential Activation of Guide RNAs to Enable Successive CRISPR-Cas9 Activities 的文章发表在Molecular Cell 杂志上，该研究发明了一种新基因编辑技术，可按时间顺序对切割点或编辑点进行编辑，有望促进癌症研究等领域的发展。

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Cell Research | 点突变小鼠模拟人类心脏综合症模型，发现PRKAG2基因作为治疗遗传性心脏病潜在靶点

PRKAG2基因 PRKAG2心脏综合征 遗传性心脏病

利用PRKAG2基因点突变小鼠，模拟了人类心脏综合症，并通过CRISPR/Cas9基因组编辑成功校正小鼠的PRKAG2突变。 复旦大学附属中山医院的主任医师颜彦课题组和武汉大学生命科学学院的宋保亮教授课题组的这项研究于2016年8月发表在《Cell Research》上，题为“Genome editing with CRISPR/Cas9 in postnatal mice corrects PRKAG2 cardiac syndrome”。

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4.25 | 基因敲除小鼠使用及常见问题解析讲座

本期《南模讲坛》栏目特别邀请到南模生物市场部产品经理肖家怡，将于04月25日晚7点为大家带来【基因敲除小鼠使用及常见问题解析】的线上课程。

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Cell Research | 条件性基因敲除小鼠揭示Prrt2基因缺失如何导致PKD运动障碍

Prrt2基因缺失 运动障碍

2017年10月20日，Cell Research 在线发表了中国科学院上海生命科学研究院神经科学研究所神经科学国家重点实验室熊志奇研究组的研究论文“PRRT2 deficiency induces paroxysmal kinesigenic dyskinesia by regulating synaptic transmission in cerebellum”，报道了小脑和运动障碍研究进展，详细而系统地揭示了 PRRT2 在脑内的表达和功能，首次体内实验确认了 PKD 发病的 PRRT2功能缺失机制，揭示了 PRRT2 在突触 SNARE 复合体形成和囊泡释放中的重要调节作用和阵发性运动诱发性运动障碍的神经环路原理。文中 Prrt2 flox 小鼠由上海南方模式生物构建。

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