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从单抗到siRNA:ANGPTL3靶点重塑降脂疗法格局

10月9日,石药集团宣布,该公司自主研发的双链小干扰RNA(siRNA)药物SYH2070注射液已获得美国FDA批准,可在美国开展临床试验。该产品亦于今年9月在中国获批临床。SYH2070注射液是一款通过偶联乙酰半乳糖胺(GalNAc)实现肝脏靶向递送的siRNA药物,以皮下给药的方式靶向血管生成素

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INHBE人源化小鼠,糖尿病、肥胖RNAi疗法的得力助手

很多有减肥需求的朋友,对司美格鲁肽一定不会陌生,这种药物不但可以用于治疗Ⅱ型糖尿病,对于肥胖人群减重也非常有效。早在2021年该药物就在美国获批了用于非糖尿病成年人减肥的适应症。2024年的6月25日,以改善成年人肥胖/超重的“减肥版”司美格鲁肽,也获得了中国国家药监局的批准。目前,GLP-1R激动

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苯丙酮尿症基因治疗的潜力模型——Pah-R408W

将经肝脏PHA利用还原型蝶呤辅因子四氢生物蝶呤(BH4)催化L-苯丙氨酸转化为L-酪氨酸[1],再经

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慢性肾病中的隐匿杀手——Alport综合征

慢性肾脏疾病的种类非常丰富,但其中有一种慢性肾病可能在儿童阶段就开始显露端倪,但早期症状不明显,常常被家长忽视或被医生误诊,导致病情延误,并且这种疾病也会遗传,发展到肾衰竭的风险较高,最后只能通过透析和肾移植的方式来维持生命。这种常被称为肾病中的隐匿杀手的慢性肾病就是Alport综合征。Alport

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