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从零到2000%:全新DMD基因疗法实现史诗逆转!

2026 年多国团队研发靶向细胞外囊泡(t-EV)递送全长 DMD mRNA,攻克现有 DMD 疗法短板。经小鼠、狨猴验证,该载体骨骼肌靶向性强、免疫毒性远低于 AAV,可剂量依赖性修复抗肌萎缩蛋白、恢复肌肉功能。后续人体临床试验显示患儿蛋白表达最高提升 2000%,为杜氏肌营养不良带来全新非病毒基因治疗方案。

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Cell | 条件性基因敲除小鼠模型帮助揭示SETD2在干扰素抗病毒效应中的重要功能

SETD2 干扰素抗病毒 STAT1甲基化

2017年7月27日,《Cell》杂志发表了浙江大学免疫所曹雪涛院士发表了题为 “Methyltransferase SETD2-Mediated Methylation of STAT1 Is Critical for Interferon Antiviral Activity ”的文章,揭示了甲基转移酶 SETD2 分子在促进干扰素抗病毒效应中的重要功能,为临床上研发新的抗病毒药物提供了潜在的研究靶标。

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Cre-Lox系统新玩法:DiCre、Split-Cre与FISC三种工具小鼠精准调控方案详解

本文介绍基于转基因小鼠的三种新型Cre系统:DiCre系统(2003年,雷帕霉素诱导的时间调控)、Split-Cre系统(2009年,双启动子精准定位细胞类型)、FISC系统(2020年,远红光诱导的无毒性调控),以及基于AAV载体的Cre-Lox应用(灵活但包装容量受限)

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Cre-loxP 系统漏表达怎么办——神经类与血管类 Cre 鼠泄漏的鉴别与应对策略

利用 Cre-loxP 系统构建条件性基因敲除小鼠时,在非目标组织中检测到 Cre 活性是研究者常见的困扰。漏表达并不等同于模型不可用——许多被领域公认的 Cre 转基因小鼠品系本身也存在不同程度的泄漏。关键在于通过严谨的小鼠基因型鉴定,正确区分神经类 Cre 的生殖系泄漏与血管类 Cre 的发育痕迹信号,评估其对实验的实际影响,并选择合理的应对方案(包括诱导型 CreER 系统作为替代)。

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你的Cre,我的Cre,为什么不一样

在利用Cre-loxP系统进行细胞特异性基因操作的研究中,每一个研究者最怕的可能就是在非目标组织中发现Cre活性漏表达。一旦遇到这种情况,第一个反应往往是:我这批小鼠还能用吗?实验数据是不是都废了?答案是:不要慌!漏表达并不等同于不可用。许多广泛使用、并被领域公认的Cre品系本身也存在不同程度的泄漏

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疾病小鼠模型系列之肝癌篇

疾病动物模型 疾病模型 肝癌动物模型

诱导肝癌发生的相关因素特别多,诸如:病毒,化学致癌物,酒精等,但其确切的发病机制目前尚不清楚。因此,建立与人类肝癌生物学特性相近的动物模型,对于肝癌发病机制的研究以及药物开发具有重要的现实意义。

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博来霉素诱导的小鼠肺纤维化模型:机制、建模方法与临床前药效评价

肺纤维化(PF)是一种慢性进行性肺部疾病,治疗手段有限。2025年10月FDA批准了十多年来的IPF治疗新药nerandomilast(Jascayd),新药研发对可靠的临床前评价工具需求持续增长。博来霉素诱导的C57BL/6小鼠肺纤维化模型是目前应用范围较广的疾病小鼠模型之一,操作简单、可重复性强、与人类疾病表型相似。本文介绍肺纤维化发病机制、建模原理、治疗研发现状,以及南模生物该模型的验证数据。

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【自闭症日】模型小鼠助力科学研究,让“星星的孩子”不再“孤独”

MeCP2 孤独症谱系障碍 Rett综合征

南模生物自主研发的Mecp2条件性基因敲除(Mecp2-CKO)小鼠模型,可用于研究MECP2的生理功能、MECP2基因有关的自闭症与瑞特综合征的治病机制和干预治疗。

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