热销免疫缺陷小鼠
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上海交大团队借助 CRISPR-Cas9 筛选，发现STK40是肝癌免疫逃逸关键靶点。该基因通过双重通路介导耐药：既加速 IFNGR1 降解，削弱肿瘤对 CD8⁺ T 细胞杀伤的敏感性，又抑制 GM-CSF 分泌，阻碍 cDC1 激活 T 细胞。利用 LNP-siRNA 靶向 STK40，联合抗 PD-1 疗法可显著抑制肿瘤，为肝癌免疫治疗耐药提供新方案。
2月21日，一篇题为Sequential Activation of Guide RNAs to Enable Successive CRISPR-Cas9 Activities 的文章发表在Molecular Cell 杂志上，该研究发明了一种新基因编辑技术，可按时间顺序对切割点或编辑点进行编辑，有望促进癌症研究等领域的发展。
PRKAG2基因 PRKAG2心脏综合征 遗传性心脏病
利用PRKAG2基因点突变小鼠，模拟了人类心脏综合症，并通过CRISPR/Cas9基因组编辑成功校正小鼠的PRKAG2突变。 复旦大学附属中山医院的主任医师颜彦课题组和武汉大学生命科学学院的宋保亮教授课题组的这项研究于2016年8月发表在《Cell Research》上，题为“Genome editing with CRISPR/Cas9 in postnatal mice corrects PRKAG2 cardiac syndrome”。
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一起来回顾，到底是多少诺奖工作的铺垫，才使得构建基因编辑小鼠不再是水中月，镜中花。
南模生物持续进行大鼠模型的研发和实验服务，在该领域积累了丰富的经验，本期《南模讲坛》特别邀请了科学与技术研究部经理王龙老师，为我们详解大鼠常规实验技术以及基因修饰技术在大鼠中的应用。
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