热销免疫缺陷小鼠
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肌萎缩侧索硬化症（ALS/渐冻症）是一种致死性运动神经元变性病，上下运动神经元退化导致进行性肌肉瘫痪。ALS分为偶发性（90%–95%）和家族性（5%–10%），主要致病基因包括SOD1、TARDBP、FUS、C9orf72。2024年，全球首个SOD1-ALS靶向药Tofersen落地国内。本文介绍ALS发病机制、分型、治疗进展及SOD1/TARDBP人源化小鼠模型。
哮喘的精准治疗已不再局限于2型炎症通路。随着对疾病异质性认识的深入，如何突破传统T2/非T2二元框架，覆盖更广泛的患者群体，已成为新药研发的核心命题。2026年，靶向胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）的生物制剂特泽利尤单抗在中国正式上市，靶向TSLP及另一未公开靶点的长效双特异性抗体HBM7575/SKB575也同期获批IND。
TFR1（转铁蛋白受体1/CD71）在肿瘤细胞和血脑屏障内皮细胞中高表达，是抗肿瘤药物递送（ADC、纳米药物）及脑部疾病（阿尔茨海默病、帕金森病）跨BBB给药的重要治疗靶点。本文系统介绍TFR1结构、铁转运机制、靶向治疗策略及人源化小鼠模型验证数据。
1月22日，华中农业大学颜彦教授团队联合美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心Tuomas Tammela教授团队，在国际知名期刊Nature发表题为“Critical role for a high-plasticity cell state in lung cancer”的重磅研究成果。
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2025年6月，Capstan Therapeutics 与 Carl June 团队在 Science 上发表了里程碑式研究，首次系统验证了靶向脂质纳米颗粒（tLNP）在体内直接重编程T细胞生成功能性CAR-T的技术路径（1）。同年6月11日，核心管线CPTX2309进入I期临床，艾伯维随即以21亿美元完成对 Capstan Therapeutics 的收购，标志着 In Vivo CAR-T 时代的正式开启。近期接踵而至的巨额交易，使得该赛道的热度持续攀升。
抗体药物偶联物（ADCs）是一类新型的靶向治疗药物，将抗体与小分子毒素结合，精确靶向肿瘤细胞，同时最大程度减少对正常细胞的毒性。随着ADC设计和偶联技术的持续进步，ADC的创新和开发正在加速深入。临床前动物模型在ADC的开发中发挥着至关重要的作用。在进入临床试验之前，这些模型对于评估ADC的治疗潜力至关重要。本次课程将讨论ADC研究的最新进展以及临床前ADC研究中的挑战和解决方案。还将分享多种小鼠模型在临床前研究中的应用，重点介绍它们在评估ADC疗效和安全性方面的作用。
2025 年美国 FDA 共批准 46 款新药，含 34 款新分子实体与 12 款生物制品，超半数为具有突破性机制的 “首创” 药物。获批新药的治疗领域以肿瘤为主导，罕见病紧随其后，炎症及自身免疫、心脑血管等领域亦有突破；技术类型上，小分子靶向药物占优，ADC、siRNA 等新兴生物疗法加速落地。文章还列举了多款代表性新药，包括首个非阿片止痛药 Journavx、首款国产 EGFR TKI 创新药 Zegfrovy 等，并介绍了南模生物在新药研发临床前研究中提供的动物模型与相关服务支撑。
本期线上课程我们邀请Genomab Biotech公司黄菁博士做客我们上海南模生物直播间，为我们带来《后PD1时代—人源化小鼠在靶向NK细胞药物开发中的应用》，以期为业内抗体药物的临床前研究提供重要的参考依据。
