热销免疫缺陷小鼠
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hACVR1C(3)人源化小鼠（NM-HU-250707）用于靶向人源ACVR1C的小核酸药物体内药效评价，AC006189单次皮下给药可显著敲低脂肪组织中人源ACVR1C mRNA约50%。已完成RT-PCR、qPCR与Western blot表达验证，适用于ASO、siRNA等小核酸药物的敲低效率与组织分布考察，可查询目录号与配套品系。
靶向人源TTR的核酸药物在哪评价体内药效？hTTR-V30M(p.V50M)小鼠（NM-HU-220587）表达携带V30M致病变异的人源TTR，Vutrisiran给药后血清人源TTR明显降低并维持4周。适用于siRNA、ASO等核酸药物的药效与组织选择性评价，可查询目录号与配套品系。
hAGT/hREN(2)双人源化小鼠（NM-HU-234349）同时表达人源AGT与人源REN，已验证Zilebesiran单次皮下给药后血清人源AGT明显降低并维持6周，肝脏人源AGT mRNA显著下降。适用于靶向AGT的siRNA、ASO等核酸药物体内药效评价，可查询目录号与配套品系。
hGPNMB人源化小鼠(目录号：NM-HU-231635)通过同源重组将内源小鼠Gpnmb基因替换为人GPNMB基因，经RT-PCR、Western blot与流式细胞术分别验证膀胱组织、蛋白及腹腔巨噬细胞上的人源GPNMB表达，适用于GPNMB靶向抗体偶联药物及同类候选分子的体内药效与安全性评价，为GPNMB靶向疗法的临床前筛选与剂量探索提供模型基础。
天然产物防己诺林碱被鉴定为首个直接靶向DNGR-1（CLEC9A）的小分子调节剂，通过激活Syk-Nox2-ROS通路增强树突状细胞抗原交叉呈递与CD8+ T细胞应答，并与PD-1抑制剂协同抗黑色素瘤。广州中医药大学团队于Advanced Science发表，为树突状细胞疫苗与肿瘤免疫治疗提供了新的候选分子。
hFAP(2)人源化小鼠(目录号：NM-HU-252067)通过同源重组将内源小鼠Fap基因替换为人FAP基因，经流式细胞术验证肿瘤组织中CD45⁻细胞上的人源FAP表达，并经ELISA检测血清中人FAP与鼠FAP，适用于FAP靶向抗体、抗体偶联药物与细胞治疗等候选分子的体内药效与安全性评价，为肿瘤基质与微环境相关研究提供模型基础。
降脂药物的临床前药效评价需要什么模型？hPCSK9(4)人源化小鼠模型（NM-HU-251531）肝脏可检出人源PCSK9转录本、血清可检出人源蛋白，Inclisiran给药后血清hPCSK9与T-CHO显著下降，罗苏伐他汀给药期间血脂显著降低。血脂四项与肝脏LDLR均有官网检测数据，可查询目录号与完整验证数据。
hCD5(BALB/c)人源化小鼠(目录号：NM-HU-241178)通过同源重组将小鼠Cd5基因进行人源化修饰，经RT-PCR验证胸腺组织中人CD5 mRNA表达，经流式细胞术验证脾脏与血液T细胞、B细胞上的人源CD5表达且免疫细胞表型正常，适用于CD5靶向抗体、双特异性抗体及CAR-T类候选药物的体内药效与安全性评价。
hC5(Plus)补体C5人源化小鼠（目录号：NM-HU-241686）将小鼠Hc基因人源化修饰，可表达人源C5，且旁路补体途径活性与野生型相当。经Cemdisiran处理后血清中人C5蛋白水平明显下降并在观察期内持续维持。可用于C5抗体、siRNA等补体靶向候选药物的体内药效评价及补体旁路途径机制研究。
