热销免疫缺陷小鼠
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肿瘤坏死因子 TNFR2 TNF受体
利用CRISPR/Cas9基因编辑技术，南模生物自主研发TNFR2人源化小鼠模型，将小鼠Tnfrsf1b基因替换为人源TNFRSF1B基因，从而表达人TNFR2蛋白，取代小鼠内源Tnfr2蛋白的表达。该模型已经过验证，可以作为理想的TNFR2抗体药物的药效评价模型。
TNF-α的分子机制、靶向药物研发格局，以及南模生物自主研发的TNF-α靶点人源化小鼠模型，看看英夫利昔单抗在hTNFα-Tg类风湿关节炎模型中的体内药效数据长什么样。
IL-6是免疫调节的核心细胞因子，与自身免疫性疾病、慢性炎症和癌症密切相关。本文梳理IL-6的三种信号传导途径（经典信号、反式信号、反式呈递），介绍南模生物自主研发的hIL6/hIL6R人源化小鼠模型（目录号：NM-HU-190025），并展示该模型在胶原诱导性关节炎（CIA）这一自身免疫疾病模型中的Sirukumab药效评价数据，为IL-6靶向药物的临床前研究提供参考。
转铁蛋白受体1(TFR1)。从ADC药物到双特异性抗体,从脑靶向递送到免疫调节,TFR1正成为多个疾病领域药物开发的核心切入口。本期小编就带大家系统拆解TFR1的结构、功能,以及它在肿瘤和脑部疾病治疗中的最新进展。
2026 年多国团队研发靶向细胞外囊泡（t-EV）递送全长 DMD mRNA，攻克现有 DMD 疗法短板。经小鼠、狨猴验证，该载体骨骼肌靶向性强、免疫毒性远低于 AAV，可剂量依赖性修复抗肌萎缩蛋白、恢复肌肉功能。后续人体临床试验显示患儿蛋白表达最高提升 2000%，为杜氏肌营养不良带来全新非病毒基因治疗方案。
中科院焦建伟团队在 Cell 发文，借助单细胞、空间转录组技术解析孕 6-23 周人脑膜发育时空规律，阐明三层脑膜异步发育特征，揭示脑膜巨噬细胞多亚群功能；证实 CXCL12-CXCR4、TREM2-NFYA-CCL2、VEGF 通路调控脑发育，南模生物提供基因编辑小鼠模型，为脑膜相关脑病诊疗提供理论依据。
恶性肿瘤的发生率与死亡率依然居高不下，可以毫不夸张的说，抗肿瘤是一场旷日持久没有硝烟的战争。从化疗到靶向治疗，再到免疫治疗，科学家们想尽一切办法来战胜肿瘤，而无论哪一种方法，都离不开一样秘密武器——小鼠肿瘤模型。
上海交大团队借助 CRISPR-Cas9 筛选，发现STK40是肝癌免疫逃逸关键靶点。该基因通过双重通路介导耐药：既加速 IFNGR1 降解，削弱肿瘤对 CD8⁺ T 细胞杀伤的敏感性，又抑制 GM-CSF 分泌，阻碍 cDC1 激活 T 细胞。利用 LNP-siRNA 靶向 STK40，联合抗 PD-1 疗法可显著抑制肿瘤，为肝癌免疫治疗耐药提供新方案。
2026 年 5 月圣因生物 C3 siRNA 药物 SGB-9768 新增 PNH、aHUS 血液疾病临床批件，此前已获批肾病适应症并开展 Ⅱ 期临床。文章介绍补体系统构成与三条激活通路，分析其异常引发的多类疾病，阐述补体药物研发向 C3 靶点与 siRNA 剂型升级趋势，并展示南模生物补体人源化小鼠模型及药效验证成果。
