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6.22 生物医药创新者论坛

南模生物受邀参加本次会议，将进行题为人源化小鼠模型在肿瘤免疫新药研发中的应用的专题报告。

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肺研究动物模型

今天介绍下人体呼吸中枢——肺，主要包括它的结构，细胞类型，相关重大疾病及动物模型。

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可以治疗癌症的新材料

肿瘤治疗 肿瘤细胞 PDX小鼠

2019年1月16日，同济大学王启刚教授团队在Nature Communications上发表题为“Cascade enzymes within self-assembled hybrid nanogel mimicked neutrophil lysosomes forsinglet oxygen elevated cancer therapy”，设计了一种纳米凝胶，通过表面磷酸酶触发了铁氧化物纳米粒子周围寡肽的自组装，以模拟产生的中性粒细胞溶酶体。本研究中使用的肝癌PDX小鼠模型由南模生物提供。

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Cell | 条件性基因敲除小鼠模型帮助揭示SETD2在干扰素抗病毒效应中的重要功能

SETD2 干扰素抗病毒 STAT1甲基化

2017年7月27日，《Cell》杂志发表了浙江大学免疫所曹雪涛院士发表了题为 “Methyltransferase SETD2-Mediated Methylation of STAT1 Is Critical for Interferon Antiviral Activity ”的文章，揭示了甲基转移酶 SETD2 分子在促进干扰素抗病毒效应中的重要功能，为临床上研发新的抗病毒药物提供了潜在的研究靶标。

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J Clin Invest | 南通大学附属医院施炜/龚佩佩团队揭示衰老相关小胶质细胞异质性加重创伤性脑损伤结局

该研究通过衰老与年轻小鼠TBI模型结合多组学与表观基因组分析，证实老年TBI脑内富集促炎型NLRP3+小胶质细胞、糖酵解增强与促炎染色质开放耦联，并鉴定转录因子ELF1驱动促炎表型、Imeglimin抑制ELF1改善老年TBI结局，发表于Journal of Clinical Investigation(IF=14.3)。为创伤性脑损伤、神经炎症、小胶质细胞生物学、衰老机制等方向提供了小鼠TBI模型研究策略和顶刊发文案例。南通大学附属医院施炜、龚佩佩团队完成。

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Nature Communication | 张龙实验室发表论文揭秘起始肿瘤转移的关键原因

肿瘤扩散 TGF-β

4月26日，Nature Communications 杂志发表了浙江大学生命科学研究院张龙科研团队题为 FAF1 phosphorylation by AKT accumulates TGF-β type II receptor and drives breast cancer metastasis的最新研究，研究揭示了在肿瘤发展后期TGF-β转变成为促癌因子的机制。

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Sci Transl Med | 王宇/洪佳旭团队开发"小王子"系统实现小分子药物协同控制的体内原位基因编辑

该研究使用南模生物hVEGFA人源化小鼠模型(目录号待确认)结合单AAV载体递送的"Little Prince"系统，通过小分子药物诱导核酸酶与向导RNA双组分协同启动，实现体内原位可控治疗性基因编辑并显著降低脱靶活性，发表于Science Translational Medicine(IF≈15.8)。为年龄相关性黄斑变性、高胆固醇血症、基因编辑治疗、体内原位编辑、脱靶控制等方向提供了人源化小鼠模型体内验证和高分期刊发文案例。中国科学院深圳先进技术研究院王宇团队、复旦大学附属眼耳鼻喉科医院洪佳旭团队合作完成。

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南模生物肺纤维化模型，加速您的药物研发进程

肺纤维化（pulmonary fibrosis，PF）是一种慢性进行性肺部疾病，会导致肺功能性气体交换功能受损、呼吸衰竭甚至死亡。该病的发生发展的起因是多种因素引起的早期肺部炎症，这些炎症的长期持续将导致肺内纤维组织沉积，诱发肺纤维化。已有研究表明，肺成纤维细胞的异常激活和分化是致病因素之一，而持续

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全球超1亿患者！MASH药物研发进展与核心模型解析

什么是MASH代谢性脂肪性肝病（metabolic dysfunction-associated steatohepatitis，MASH，原称为NASH）是一种与代谢紊乱密切相关的慢性肝脏疾病。其主要病理特征包括：脂质过度积累（脂肪变性）、免疫细胞浸润（炎症）和肝星状细胞活化介导的纤维化。该疾病不

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